近日，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）已發(fā)布一份積極審查意見，建議批準(zhǔn)Fintepla（fenfluramine，芬氟拉明）口服溶液，作為其他抗癲癇藥物的附加（add-on）療法，用于年齡≥2歲的患者治療與Dravet綜合征相關(guān)的癲癇。

　　在美國，F(xiàn)intepla于今年6月獲得批準(zhǔn)，用于年齡≥2歲的患者，治療與Dravet綜合征相關(guān)的癲癇。

　　Dravet綜合征是一種罕見的兒童期癲癇，其特征是頻繁和嚴(yán)重的抗藥性癲癇發(fā)作、相關(guān)的住院治療和醫(yī)療緊急情況、嚴(yán)重的發(fā)育和運動障礙，以及突發(fā)性意外死亡（SUDEP）的風(fēng)險增加。

　　Fintepla是一種液體制劑的低劑量芬氟拉明，可通過調(diào)節(jié)血清素受體和sigma-1受體活性來降低癲癇發(fā)作頻率。來自2項安慰劑對照III期臨床試驗的數(shù)據(jù)顯示，在其他藥物不能充分控制癲癇發(fā)作的患者中，與安慰劑相比，F(xiàn)intepla顯著降低了驚厥性癲癇發(fā)作頻率。

　　CHMP的積極意見基于2項隨機、雙盲、安慰劑對照III期臨床試驗（在2-18歲患者中開展，結(jié)果分別發(fā)表于Lancet和JAMA Neurology）的數(shù)據(jù)，以及一項開放標(biāo)簽擴展試驗（許多患者接受Fintepla治療長達(dá)3年）的安全性數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，在服用一種或多種抗癲癇藥物不能充分控制癲癇發(fā)作的研究患者中，在現(xiàn)有治療方案的基礎(chǔ)上，與安慰劑相比，F(xiàn)intepla顯著降低了每月驚厥性癲癇發(fā)作（convulsive seizures，CS）的頻率。此外，大多數(shù)研究患者在啟動Fintepla治療3-4周內(nèi)產(chǎn)生反應(yīng)，并且在整個治療期間保持一致的效果。

　　在這些研究中，最常見的不良事件包括：腹瀉、發(fā)熱、疲勞、上呼吸道感染、嗜睡、支氣管炎。沒有患者出現(xiàn)任何心血管不良事件，包括瓣膜性心臟病或肺動脈高壓。

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