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新藥somatrogon治療兒童生長激素缺乏癥，改善治療負擔时间：2020-10-10 作者：海得康海外新特藥資訊 阅读 兒童GHD是一種嚴重的罕見疾病，由垂體分泌的生長激素不足引起。GHD患兒不僅身材矮小，而且還存在代謝異常、心理社會挑戰、認知缺陷和生活質量差等問題。 輝瑞與OPKO Health公司近日聯合公布了評估每周一次長效人生長激素somatrogon治療生長激素缺乏癥（GHD）兒童3期臨床研究C0311002的陽性頂線結果。該研究在3歲至18歲以下GHD兒童患者中開展，結果顯示，與每天注射一次的人生長激素Genotropin（somatropin）相比，每周注射一次somatrogon達到了改善治療負擔的主要終點。
somatrogon是一種新分子實體，含有人生長激素的天然序列，并且在N端含有一個拷貝、C端含有2個拷貝的人絨毛膜促性腺激素（hCG）β鏈C端肽（CTP），CTP可延長該分子的半衰期。在美國和歐盟，somatrogon均被授予了治療GHD兒童和成人的孤兒藥資格（ODD）。 海得康一站式海外就醫服務、海外新特藥咨詢服務，幫助中國患者了解國際新藥動態，更多請咨詢海得康醫學顧問：4000019769，或微信：15600654560。 |
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