艾曲波帕是新一代血小板受體激動劑，它的作用主要是促進血小板的生長。艾曲泊帕，適合用于既往對糖皮質激素類藥物、丙種球蛋白等治療反應不佳的成人(大于等于18周歲)慢性特發性血小板減少性紫癲(ITP)患者，使血小板計數升高，并減少或防止出血。

　　艾曲波帕僅用于因血小板減少，和臨床條件導致出血風險增加的ITP患者。

　　艾曲波帕是首個獲準治療，成人慢性ITP患者的口服肽類血小板生成素受體激動劑。

　　本文是關于艾曲波帕治療難治性重型再生障礙性貧血的最佳治療方案和基因方面進展的研究文章。

　　2019年6月《BLOOD》最新一期發表了NIH(美國國立衛生研究院，美國最高水平的醫學與行為學研究機構，是最早及最權威進行艾曲波帕臨床試驗的機構)關于艾曲波帕治療難治性重型再生障礙性貧血的最佳治療方案和基因方面進展的研究文章。

　　治療方案：艾曲波帕150mg/日，服用24周（半年），共40例難治性重型再障患者參加了試驗。

　　總療效：用藥半年，共20例獲得緩解（50%）；

　　堅持用藥：5例患者服藥12周（三個月）時無效，至半年時出現療效。

　　停藥后治療：15例有效患者，因療效穩定停止服用艾曲波帕；其中5例再次服用艾曲波帕仍然有效。

　　克隆學演變：本試驗40例患者，與1期臨床試驗43人合計83人，共16例（19%）發生染色體核型異常，且大多數（87%）發生在半年以內。7例患者出現-7或7q-異常，其中6例為對艾曲波帕無效的患者。

　　髓系腫瘤基因突變發生率，在初診再障患者、艾曲波帕治療后有效、無效及發生克隆演化的患者，均沒有明顯差異。

　　艾曲波帕用藥建議：

　　1、艾曲波帕應用時間盡量長，有效率會更高；

　　2、艾曲波帕療效穩定的患者，可以考慮停藥，即便復發，再次治療有效率仍較高；

　　3、艾曲波帕治療后，尤其是短期（1年內）應該評價其療效就染色體變化，決定后續治療有無調整；

　　4、治療后即便停藥，也應該定期進行骨髓檢查進行評價，因為目前缺乏長期觀察結果作為指導；

　　5、艾曲波帕治療無效患者，要警惕7號染色體發生異常進展為MDS或急性白血病，應盡早進行造血干細胞移植。

　　據海得康醫學顧問了解，艾曲波帕也在印度上市了，印度版艾曲波帕是諾華原研藥，也是進口藥，價格比國內稍低一些，艾曲波帕在印度目前沒有正規、合法的仿制藥，但是，孟加拉碧康制藥仿制的艾曲波帕已經上市，有兩個規格，25mg和50mg。

　　碧康制藥生產的艾曲泊帕仿制藥Elbonix是迄今為止唯一獲得政府監管機構批準合法生產的仿制藥。碧康制藥具備規范嚴格的GMP標準生產場所，又受政府部門嚴格監管，產品療效有保證，價格經濟，也是不錯的選擇。

　　海得康為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，更多請咨詢海得康醫學顧問：400-001-9769，或微信：15600654560。