一項Ib/II期PCYC-1102研究(NCT01105247) 證明了Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制劑依魯替尼（1/日）在慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）中的安全性和有效性。研究人員將該試驗的隨訪時間延長至8年，這是迄今為止依魯替尼單藥，或是所有BTK抑制劑，最長的隨訪時間，該隨訪結果于近日發表在《Clinical Cancer Research》上。

　　PCYC-1102研究及其擴展研究PCYC-1103 (NCT01109069)納入接受依魯替尼單藥作為一線治療的或復發/難治性CLL/SLL患者。

　　總體緩解率達到89%，以依魯替尼為一線治療的或復發/難治性CLL/SLL患者的總體緩解率相近（87% vs 89%；完全緩解率：35% vs 10%）。以依魯替尼為一線治療的患者的預計7年無進展生存（PFS）率為83%，而復發/難治性患者的只有34%。41位患者發生CLL進展（11位伴隨Richter轉型）。

　　以依魯替尼為一線治療的患者的中位PFS未達到。在復發/難治性CLL/SLL患者中，總體中位PFS為52個月，攜帶染色體17p缺失、11q缺失、12-三體或13q缺失以及無這些染色體異常的患者的中位PFS分別是26個月、51個月、未達到和88個月。一線治療和復發/難治性背景患者的預計7年總體存活率分別是84%和55%。

　　發生在>15%患者的≥3不良反應（AE）有高血壓（28%）、肺炎（24%）和中性粒細胞減少（18%）。除了高血壓，≥3級AE一般隨時間的推移而減少。導致2位及以上患者終止治療的AE僅見于復發/難治性患者（敗血癥、腹瀉、硬膜下血腫和Richter轉型）

　　總結：經過長達8年的隨訪，采用依魯替尼單藥治療一線或復發/難治性CLL/SLL（包括高危CLL/SLL），可獲得持久的緩解和長期的耐受性。