腎上腺皮質癌(Adrenocortical carcinoma，ACC)是罕見的內分泌惡性腫瘤，預后較差。手術完全切除是目前首選治療方法,手術方式包括開放性腎上腺切除術和腹腔鏡腎上腺切除術。但由于腎上腺皮質癌早期診斷困難，多數患者發現時已是晚期，失去手術機會，只能采用米托坦單用或與細胞毒性藥物聯用的治療方案，效果并不理想。隨著對腎上腺皮質癌發生發展機制研究的不斷加深，靶向治療顯現出了巨大的發展潛力，已成為目前研究的熱點。

　　眾所周知，米托坦（mitotane）是目前唯一被批準治療腎上腺皮質癌的靶向藥物，為什么幾十年一直沒有仿制藥？

　　腎上腺皮質癌是源于腎上腺皮質的惡性腫瘤，極其罕見，發病率低，手術切除術是腎上腺皮質癌的首選治療方式，它是唯一有可能治愈ACC的方式。對于不能手術切除以及復發的患者，首選米托坦。

　　米托坦在國外已經上市近50年，但國內的腎上腺皮質癌患者總在苦苦尋找，所以有病友們通過各種渠道去購買“美版”、“加版”甚至“巴西版”等各種版本藥物，就是沒有國內版。

　　其實最主要的問題是，這個病的患者數量少，或者非常少（俗稱孤兒病）。導致制藥企業沒有動力研發新型藥物，包括印度也沒有企業仿制。據海得康了解米托坦最初也不是為了腎上腺皮質腺腫瘤研制的，只是發現對這個病有作用。

　　米托坦的臨床數據情況

　　德國Würzburg大學附屬醫院Martin Fassnacht博士等人對腎上腺皮質癌的聯合化療進行了深入研究。研究者隨機指定304名晚期腎上腺皮質癌患者接受米托坦聯合依托泊苷，阿霉素及順鉑(EDP)，或聯合鏈脲霉素(鏈唑霉素)進行治療。疾病進展期患者接受修正的食物療法作為二線治療方式。試驗首要研究指標為總體存活率。

　　研究者發現，對于一線治療，EDP–米托坦治療組患者與鏈唑霉素-米托坦治療組相比應答率有顯著性提高，并且無疾病進展中位生存期也更長;兩組間總體生存率無顯著性差異。

　　在接受修正的食物療法以進行二線治療的185名患者中，EDP–米托坦治療組患者無疾病進展中位生存期為b月，鏈唑霉素-米托坦治療組則為2.2月。

　　沒有接受變更的二線治療的患者前者組有更優的總體生存率，EDP–米托坦治療組與鏈唑霉素-米托坦治療組分別為17.1月和4.7月。嚴重不良反應發生率沒有顯著性的組間差異。

　　研究者由此得出結論，作為一線治療策略，EDP–米托坦治療比鏈唑霉素-米托坦治療的無疾病進展生存期及應答率均有顯著性的提高，兩組間毒性事件發生率相似，然而，總體生存率無顯著性差異。

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