pralsetinib是一種口服、強效、高選擇性的RET融合和突變（包括預測的耐藥突變）抑制劑。近日，基石藥業合作伙伴Blueprint Medicines宣布，已向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了pralsetinib的新藥申請（NDA），用于治療晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌（MTC）患者和RET融合陽性甲狀腺癌患者。

　　ARROW研究是一項針對pralsetinib治療晚期RET突變陽性患者的全球性、I/II期研究，此次公布的數據是RET基因變異的甲狀腺癌隊列最新結果。

　　非初治患者：研究顯示，pralsetinib在既往接受過治療的RET突變甲狀腺髓樣癌患者中，客觀緩解率（ORR）達到60%。幾乎所有患者（98%）都出現了腫瘤縮小。90%患者DOR達到18個月。

　　初治患者：數據還顯示了pralsetinib在初治患者中的獲益，在19例既往未接受過系統治療的RET突變甲狀腺髓樣癌患者中，ORR達74%，所有患者（100%）腫瘤均縮小。在RET融合甲狀腺癌患者中表現同樣優異，ORR為89% ，所有患者均腫瘤縮小。

　　甲狀腺人群的安全性分析與總體研究的人群一致。大多數不良事件（AEs）的嚴重性為1級或2級。在15％的人群中觀察到與治療相關的AE，其中最常見的是貧血，轉氨酶升高，白細胞計數降低，高血壓，升高丙氨酸轉氨酶，高磷酸鹽血癥和中性粒細胞減少癥。沒有患者因不良事件而終止治療。

　　總體而言，pralsetinib在RET融合陽性甲狀腺癌和多種實體瘤中均顯示出抗腫瘤活性，并且在患者中具有良好的耐受性。ARROW研究正在進行中，正在積極招募患者。