2020年4月，F(xiàn)DA快速批準(zhǔn)Jelmyto（mitomycin，絲裂霉素）腎盂腎盞凝膠制劑用于治療成人低級(jí)別上尿路上皮癌（LG-UTUC）。Jelmyto是一種首創(chuàng)的（first-in-class）通過(guò)優(yōu)先審查程序獲得批準(zhǔn)，此前還被授予了突破性藥物資格（BTD）。最重要的是，Jelmyto是第一個(gè)也是唯一一個(gè)被批準(zhǔn)用于治療LG-UTUC的非手術(shù)治療選擇。

　　LG-UTUC是一種發(fā)生在上尿路、輸尿管和腎臟的罕見(jiàn)癌癥。在美國(guó)，每年大約有6000~7000例新發(fā)或復(fù)發(fā)性LG-UTUC患者。泌尿系統(tǒng)解剖結(jié)構(gòu)復(fù)雜，治療難度大。目前的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)包括多次手術(shù)，大多數(shù)患者需要根治性腎輸尿管切除術(shù)，使治療更為復(fù)雜的是，LG-UTUC最常見(jiàn)于70歲以上的患者，這些患者的腎功能多數(shù)受損，會(huì)進(jìn)一步加大手術(shù)的難度。

　　此次里程碑式的批準(zhǔn)，主要基于III期OLYMPUS試驗(yàn)的陽(yáng)性結(jié)果。該研究結(jié)果顯示，Jelmyto在成人LG-UTUC患者中實(shí)現(xiàn)了臨床意義的疾病根除：完全緩解率高達(dá)58%，中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）尚未達(dá)到。

　　主要研究成果

　　（1）在意向性治療人群和診斷時(shí)被認(rèn)為無(wú)法手術(shù)者中，完全緩解率為58%。

　　（2）在評(píng)估緩解持續(xù)性的12個(gè)月時(shí)間點(diǎn)，完全緩解19例，疾病復(fù)發(fā)7例，9例患者繼續(xù)隨訪評(píng)估。

　　（3）Kaplan-Meier分析評(píng)估的12個(gè)月緩解持久率為84%。

　　（4）大多數(shù)不良事件為輕到中度（最常見(jiàn)的有輸尿管梗阻、腰痛、尿路感染等），使用現(xiàn)有的治療方法可以控制，未發(fā)生與治療相關(guān)的死亡。

　　Jelmyto由絲裂霉素（一種化療藥物）和無(wú)菌凝膠組成，使用UroGen專有的緩釋RTGel™ 技術(shù)開(kāi)發(fā)。該藥被設(shè)計(jì)為使尿路組織長(zhǎng)時(shí)間暴露于絲裂霉素，從而使非手術(shù)手段治療腫瘤成為可能。