近年來急性淋巴細胞白血病（ALL）的發病率呈現逐年上升的趨勢。ALL是最常見的成人急性白血病之一，約占成人急性白血病的20%~30%，目前國際上有比較統一的診斷標準和不同的研究組報道的系統治療方案，完全緩解（CR）率可達70%~90%，3~5年無病生存（DFS）率達30%~60%。成人ALL的療效仍然不滿意，即使接受規范治療，相當部分患者還會發生復發、難治。

　　普納替尼是一種激酶抑制劑，適用于為治療對既往酪氨酸激酶抑制劑治療耐藥或不能耐受的有慢性相，加速相，或母細胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或對既往酪氨酸激酶抑制劑治療耐藥或不能耐受的Philadelphia染色體陽性急性淋巴母細胞白血病(Ph+ALL)。這個適應癥是根據反應率，沒有用普納替尼的試驗證明改善疾病相關癥狀或增加生存。

　　在449例有各種CML和Ph+ ALL相患者一項單組臨床試驗評價帕納替尼的安全性和有效性。所有參加者用帕納替尼治療。通過在大多數CML患者發現的表達Philadelphia染色體遺傳突變細胞百分率減低，重大細胞遺傳學反應(MCyR)證實藥物的有效性。所有患者的54%和70%患者有T315I 突變實現MCyR。在分析時尚未達到MCyR的中位時間。在CML和Ph+ ALL加速和母細胞相，通過經歷白細胞計數正常化或無白血病證據(重大血液學反應或MaHR)患者數確定帕納替尼的有效性。結果顯示：有CML加速相患者52% 經歷MaHR中位時間9.5個月；有母細胞相CML患者31%實現MaHR中位時間4.7個月； 和有Ph+ ALL患者41%實現MaHR中位時間3.2個月。

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