2020年3月19日，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準丙肝藥物Epclusa吉三代（丙通沙，通用名：索磷布韋/維帕他韋，sofosbuvir/velpatasvir，400mg/100mg片劑）的一份補充新藥申請（sNDA），用于治療年齡≥6歲、體重≥17公斤的慢性丙型肝炎兒科患者（無肝硬化或輕度肝硬化）。

　　  用藥方面，Epclusa（吉三代）在≥6歲兒童中的推薦劑量基于體重和肝功能。值得一提的是，在美國，Epclusa是獲批用于治療丙肝成人患者和兒童患者的首個泛基因型、無蛋白酶抑制劑治療方案。

　　此次批準，基于一項II期開放標簽臨床試驗的數(shù)據(jù)該研究，共納入了173例6歲（分2組）及以上且無肝硬化或輕度肝硬化的未經(jīng)治療（N=147）或有治療經(jīng)驗（N=26）的兒童患者，接受吉三代治療，口服，每日一次，共12周。

　　12歲至18歲以下的患者：共納入102例HCV基因1型（74%）、2型（6%）、3型（12%）、4型（2%）、6型（6%）患者；78%的患者未經(jīng)治療，22%的患者有治療經(jīng)驗；中位年齡為15歲；51%的患者為女性；73%的患者是白人，9%的患者是黑人，11%的患者是亞洲人；14%的患者是拉丁美洲裔；體重指數(shù)為23 kg/m2；平均體重為61kg；58%的患者基線HCV RNA水平大于或等于800000IU/mL；89%的患者是通過母嬰傳播感染的。

　　6歲至12歲以下的患者：共納入71例HCV基因1型（76%）、2型（3%）、3型（15%）、4型（6%）患者；94%的患者未經(jīng)治療，6%的患者有治療經(jīng)驗；中位年齡為8歲；54%的患者為女性；90%的患者是白人，6%的患者是黑人，1%的患者是亞洲人；10%的患者是拉丁美洲裔；體重指數(shù)為17 kg/m2；平均體重為30kg；48%的患者基線HCV RNA水平大于或等于800000IU/mL；94%的患者是通過母嬰傳播感染的。

　　臨床結(jié)果

　　12歲至18歲以下的患者（n=102），接受吉三代12周方案治療的病毒學應答率（SVR12）：基因1型為93％（71/76）；基因2型為100％（6/6）；基因3型為100％（12/12）；基因4型為100％（2/2）；基因6型為100％（6/6）。

　　6歲至12歲以下的患者（n=71），接受吉三代12周方案治療的病毒學應答率（SVR12）：基因1型為93％（50/54）；基因2型為100％（2/2）；基因3型為91％（10/11）；基因4型為100％（4/4）。

　　該項研究中，大多數(shù)不良事件的嚴重程度為輕度或中度，4例患者出現(xiàn)嚴重不良事件，其中一例與治療相關。最常見的不良反應（＞15%）：12歲~18歲為頭痛、疲勞、惡心；6歲~12歲主要有嘔吐、咳嗽和頭痛。

　　印度吉三代：

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