白血病是一類造血干細(xì)胞惡性克隆性疾病，臨床可見不同程度的貧血、出血、感染發(fā)熱以及肝、脾、淋巴結(jié)腫大和骨骼疼痛。普納替尼Ponatinib是阿瑞雅德(Ariad)開發(fā)的三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑（TKIs），商品名為Iclusig。普納替尼于2012年12月14日獲FDA批準(zhǔn)上市，用于ABL T315I突變的慢性粒細(xì)胞白血病（CML）或費(fèi)城染色體陽性（Ph+）的急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）的治療，也可用于對(duì)以往酪氨酸激酶抑制劑 （TKI）耐藥或不耐受的CML 或ALL的治療，市場上供應(yīng)的第一、二代TKIs出現(xiàn)耐藥(如T315I突變)的情況下仍有效。

　　一項(xiàng)研究的目的是比較CML患者和接受普納替尼治療與異基因干細(xì)胞移植治療的Ph + ALL患者的總生存期。在普納替尼 Ph + ALL和CML評(píng)估（PACE）試驗(yàn)中接受單藥普納替尼治療的患者與歐洲骨髓移植登記處報(bào)告的allo-SCT患者OS的事后，回顧性，間接比較，CML分層進(jìn)行了疾病階段和Ph + ALL。 Kaplan-Meier生存曲線和多變量Cox比例風(fēng)險(xiǎn)模型用于比較干預(yù)組之間的OS，調(diào)整從診斷到干預(yù)的時(shí)間，年齡，性別和地理區(qū)域;報(bào)告了24個(gè)月和48個(gè)月的OS率和中位OS。

　　調(diào)整潛在的混雜因素后，接受普納替尼的慢性期CML（CP-CML）患者的24個(gè)月和48個(gè)月OS率明顯高于接受allo-SCT的患者（24個(gè)月：84％vs 60.5％）分別為：P = .004; 48個(gè)月：分別為72.7％和55.8％; P = .013），風(fēng)險(xiǎn)比（HR）為0.37。在患有加速期CML的患者中，OS組之間的OS率沒有顯著差異。在患有急性CML和患有Ph + ALL的患者中，與allo-SCT相比，普納替尼與較短的OS相關(guān)。雖然allo-SCT仍然是T315I陽性晚期CML和Ph + ALL患者的重要治療選擇，但普納替尼也是T315I陽性CP-CML患者的有價(jià)值的替代方案，患者可以在體檢后考慮選擇普納替尼作為自己的治療藥物。

　　美國普納替尼一盒的價(jià)格大約在人民幣6萬元左右，中國香港規(guī)格為45mg30片，價(jià)格在13400元左右，價(jià)格比較高。孟加拉版本的普納替尼Ponatinib與正版的療效一樣有效，但是價(jià)錢要便宜許多，孟加拉珠峰生產(chǎn)的普納替尼（Ponaxen）是患者選擇最多的仿制藥。

　　孟加拉普納替尼仿制藥在中國沒有上市，患者可以到孟加拉就醫(yī)購買獲取，也可以通過海外就醫(yī)機(jī)構(gòu)通過合法方式不出國購買。海得康醫(yī)學(xué)顧問咨詢電話：400-001-9769，或微信：15600654560。

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