發表于The Lancet. Haematology上的一項2期研究，旨在評估艾曲波帕能否緩解低危MDS和重度血小板減少癥患者的血小板減少。

　　該研究是一項單盲、隨機、對照性2期試驗，納入了低危或MDS國際預后評分中危-1、血小板計數低于30 × 109、年齡至少18歲、對替代藥物難治或不適用或治療后復發的患者。按照2：1，患者被隨機分配至艾曲波帕組（50 mg ~ 300 mg）或安慰劑組，至少治療24周或直至疾病進展。該研究的第1階段的主要研究終點是治療24周內達到血小板緩解的患者比例以及安全性。

　　該研究的第1階段共納入90例患者，中位隨訪期為11周。艾曲波帕組中，28/59（47%）名患者發生了血小板緩解，而安慰劑組中有1/31（3%）的患者發生了血小板緩解。隨訪期間，21名例患者發生了至少1次嚴重出血事件（WHO出血評分 ≥2），安慰劑組中出血患者的比例遠高于艾曲波帕組（42% vs 14%）。艾曲波帕組有27（46%）名患者發生了52個3~4級不良反應，而安慰劑組有5名（16%）患者發生了9個不良事件；7/59（12%）名患者發生了急性髓系白血病轉化或疾病進展與，而安慰劑組為5/31（16%）。

　　研究結論：對于低危MDS和重度血小板減少的患者而言，艾曲波帕有效提高了血小板計數水平，降低了出血事件發生率，耐受性良好。目前正在開展該研究的第2階段，目的是評估艾曲波帕長期的安全性和有效性，以及對患者生存期的影響。

　　出國看病咨詢海得康醫學顧問電話：400-001-9769，或加微信：15600654560。海得康協助患者獲得境外優質就醫服務。

　　免責聲明：文章中內容僅供參考，不作為治療標準！

　　用藥需由專業醫師指導。

　　請通過正規公司、出國就醫等方式獲取藥物，以免通過非法途徑買到假冒、過期、回收藥物，耽誤疾病治療。