泊那替尼是一種激酶抑制劑，主要靶點是BCR-ABL，這是慢性粒細胞白血病(CML)和費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病(Ph+ ALL)表達的一種異常酪氨酸激酶，由第9號染色體與第22號染色體的片段互換形成的BCR-ABL1致癌基因導致，而BCR-ABL致癌基因則是由BCR基因和C-ABL原癌基因融合產生。

　　由BCR-ABL基因表達的癌蛋白是慢性粒細胞白血病的病理學基礎。上世紀中葉，美國賓州大學Peter Nowell教授發現，許多慢性粒細胞白血病患者體內第22號染色體存在“費城染色體”突變現象；22年之后，科學家最終確認費城染色體含有9號、22號染色體融合基因BCR-ABL，且90%以上患者體內存在該特征性的費城染色體及BCR-ABL融合基因，部分急性淋巴細胞白血病患者體內也存在這一融合基因，最終導致酪氨酸激酶活性失控以及細胞惡性增殖。

　　目前，全球領域已有數個BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑獲批上市，但藥物治療后不斷有耐藥突變的出現，其中T315I突變是最重要的突變之一，引發的耐藥性更是難以克服。

　　泊那替尼不僅能夠針對性地抑制BCR-ABL的活性，同時還作用于一些蛋白，這些蛋白攜帶如T315I突變等導致對酪氨酸激酶抑制劑（TKI）藥物的耐藥突變。

　　一項泊那替尼的2期試驗結論是：泊那替尼對各個階段和各突變狀態的白血病都表現出顯著的抵抗活性。據悉，該研究共納入了449例經多次既往治療的達沙替尼或尼羅替尼抵抗或有不可接受的毒副作用、或者攜帶BCR-ABLT315I突變的CML或Ph-ALL患者。結果發現，267例慢性CML患者中有56%出現主要的細胞遺傳學反應（51%的達沙替尼或尼羅替尼抵抗性或出現不可接受的副作用的患者，以及70%的T315I突變型患者），46%患者出現完全細胞遺傳學反應，34%的患者出現主要分子學反應。其中32例Ph-ALL患者中，41%出現主要血液學反應，有47%出現主要細胞遺傳學反應。相關論文于2013年11月發表于國際權威雜志NEJM。

　　泊那替尼早在2012年就獲得美國FDA的批準上市（商品名為Iclusig），用于治療其他TKI均不適用的慢性期、加速期或急變期慢性粒細胞白血病(CML)或費城染色體陽性急性淋巴細胞性白血病(Ph+ ALL)成人患者；治療T315I陽性慢性粒細胞白血病（慢性期、加速期或急變期）或T315I陽性Ph+ ALL成人患者。

　　2013年10月底，鑒于與其相關的“危及生命的血栓和血管重度狹窄”風險，FDA要求暫停該藥的銷售和推廣。但是兩個月之后，該藥被允許重新回到市場，在較小范圍的患者人群中使用。根據公開信息，該藥的用藥限制在于不適用、也不推薦用于治療新診斷的慢性期CML患者。

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