ITP是一種罕見的、嚴重的自身免疫性疾病，以血細胞計數低為特征。更新的適應癥擴大了Nplate的適用人群，可用于對皮質類固醇、免疫球蛋白或脾切除術應答不足的新診斷的和持續性ITP成人患者的治療。去年12月，FDA還批準了Nplate用于治療ITP兒科患者的sBLA。

　　自從被FDA批準作為成人慢性ITP患者的第一個血小板增強劑以來的10多年里，Nplate已改變了無數患者的生活。ITP患者在治療方案上需要更多的靈活性。此次批準，將使Nplate在ITP治療方面更早的發揮作用。

　　此次sBLA是基于一項開放性單臂II期試驗，該試驗入組了75例成人患者，這些患者確診ITP時間≤6個月，并且對包括皮質類固醇在內的一線療法應答不足（血小板計數≤30×10的9次方/L）。這些患者從ITP確診到研究開始的中位時間為2.2個月。在研究的12個月治療期間，患者每周接受一次Nplate皮下注射，并進行個體劑量調整以維持血小板計數（50-200×10的9次方/L）。

　　結果顯示：在主要終點方面，在12個月治療期間（95%CI:10,11）血小板應答（＞50×10的9次方/L）的中位月數為11個月，首次血小板應答的中位時間為2.1周（95%CI:1.1,3.0）。此外，93%（70例）的患者在12個月治療期間實現一次或多次血小板應答。在第二個終點方面，32%（24）的患者實現至少6個月的緩解，定義為在沒有Nplate和任何ITP藥物（伴隨或搶救）的情況下維持血小板計數≥50×10的9次方/L。

　　該試驗中，Nplate的安全性在患者中相似，無論ITP持續時間如何。在ITP持續時間長達12個月的患者中發生的不良反應（發生率至少為5%，并且Nplate的發生率至少高出安慰劑或標準護理5%）包括：支氣管炎、鼻竇炎、嘔吐、關節痛、肌痛、頭痛、頭暈、腹瀉、上呼吸道感染、咳嗽，惡心和口咽痛。在ITP持續長達12該藥的成人患者中，血小板增多癥的不良反應發生率為2%。

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