近日，Alexion公司宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Ultomiris（ravulizumab-cwvz）一個(gè)新的適應(yīng)癥，用于治療非典型溶血性尿毒綜合征（aHUS）成人和兒科（≥1個(gè)月）患者，以抑制補(bǔ)體介導(dǎo)的血栓性微血管病（TMA）。Ultomiris是獲監(jiān)管批準(zhǔn)的首個(gè)也是唯一一個(gè)長(zhǎng)效C5補(bǔ)體抑制劑，此次批準(zhǔn)也是Ultomiris的首個(gè)兒科適應(yīng)癥批準(zhǔn)，對(duì)于體重小于20公斤的兒科患者，在負(fù)荷劑量（loading dose）后，Ultomiris每8周或每4周靜脈輸注一次。

　　此次批準(zhǔn)，基于2項(xiàng)全球性、單臂、開放標(biāo)簽研究（一項(xiàng)在成人aHUS、另一項(xiàng)在兒童aHUS中開展）的數(shù)據(jù)。目前，兒科研究正在進(jìn)行中，16例兒童患者中共有14例被納入中期分析。完全TMA緩解的療效評(píng)估采用血液學(xué)正常化參數(shù)（血小板計(jì)數(shù)和乳酸脫氫酶）和改善腎功能（通過血清肌酐較基線水平提高≥25%來衡量）來評(píng)價(jià)。

　　結(jié)果顯示，在最初26周治療期間，54%成人和71%兒童（中期數(shù)據(jù)）表現(xiàn)出完全的TMA緩解。Ultomiris治療在84%成人和93%兒童中減少了血小板減少癥（低血小板計(jì)數(shù)）、在77%成人和86%兒童中減少了溶血（紅細(xì)胞破壞）、在59%成人和79%兒童（中期數(shù)據(jù)）改善了腎功能。在這些研究中，最常見的不良反應(yīng)是上呼吸道感染、腹瀉、惡心、嘔吐、頭痛、高血壓和發(fā)熱。在接受Ultomiris治療的患者中發(fā)生了嚴(yán)重的腦膜炎球菌感染。為了將患者的風(fēng)險(xiǎn)降到最低，為Ultomiris制定了專門的風(fēng)險(xiǎn)減災(zāi)計(jì)劃（包括REMS）。

　　Ultomiris是一種長(zhǎng)效C5補(bǔ)體抑制劑，能抑制人體免疫系統(tǒng)補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)中的C5蛋白。該藥被定位為Alexion公司重磅藥物Soliris的升級(jí)版，后者于2007年首次獲準(zhǔn)上市，已獲批治療4種超級(jí)罕見病，分別為：PNH、非典型溶血性尿毒綜合征(aHUS)、抗乙酰膽堿受體抗體陽性全身型重癥肌無力（gMG）、抗AQP4抗體陽性視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD）。

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