美國食品藥品監督管理局（FDA）批準帕納替尼（Iclusig）治療有慢性粒性白血病（CML）和Philadelphia染色體陽性急性淋巴母細胞白血病（Ph+ALL），兩種罕見血和骨髓疾病的成年人，帕納替尼（Iclusig）提前三個多月通過審評。帕納替尼（Iclusig）阻斷促進癌細胞發展某些蛋白。藥物每天服用1次治療有CML和Ph+ALL的慢性，加速，和母細胞相患者其白血病是對一類被稱為酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）耐藥或不能耐受。帕納替尼（Iclusig）靶向CML細胞有一種特殊突變，被稱為T315I，它使這些細胞對當前批準的TKIs耐藥。帕納替尼（Iclusig）的批準是重要的因為對其他藥物不反應的CML患者提供治療選擇，尤其是有T315I突變很少治療選擇的患者。帕納替尼（Iclusig）是2012年底被批準治療CML的第三個藥物和治療ALL的第二個藥物。

　　2012年9月FDA批準Bosulif（bosutinib）和2012年10月批準Synribo（omacetaxine mepesuccinate）治療各種相的CML。2012年8月批準Marqibo（硫酸長春新堿[vincristine sulfate]脂質體注射液）治療Philadelphia染色體陰性ALL。帕納替尼（Iclusig）在監管局加速批準程序下，該程序提供患者較早得到有前途新藥而公司進行另外研究確證藥物的獲益和安全使用。治療被賦予孤兒藥物指定因為意向治療一種罕見病或情況。在449例有各種CML和Ph+ALL相患者一項單組臨床試驗評價帕納替尼（Iclusig）的安全性和有效性。通過在大多數CML患者發現的表達Philadelphia染色體遺傳突變細胞百分率減低，重大細胞遺傳學反應（MCyR）證實藥物的有效性。所有患者的54%和70%患者有T315I突變實現MCyR。在分析時尚未達到MCyR的中位時間。

　　在CML和Ph+ ALL加速和母細胞相，通過經歷白細胞計數正常化或無白血病證據（重大血液學反應或MaHR）患者數確定Iclusig的有效性。結果顯示：有CML加速相患者52% 經歷MaHR中位時間9.5個月；有母細胞相CML患者31%實現MaHR中位時間4.7個月；和有Ph+ALL患者41%實現MaHR中位時間3.2個月。帕納替尼（Iclusig）正在被批準有一個黑框警告警告患者和衛生保健專業人員藥物可能致血液凝固和肝臟毒性。

　　臨床試驗期間最常報道副作用包括高血壓，皮疹，腹痛，疲乏，頭痛，干皮膚，便秘，發熱，關節痛，和惡心。

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