藥物治療血小板減少癥（CIT）的療效評估指標主要包括：降低血小板輸注；提升血小板最低值，縮短血小板減少持續的時間；減少化療減量與延遲；提高腫瘤治愈率。

　　1、降低血小板（PLT）輸注。國內關于重組人血小板生成素（rhTPO）的Ⅱ/Ⅲ期多中心臨床試驗匯總分析結果表明，實體腫瘤患者化療后給予rhTPO可減少血小板輸注比例、輸注例次和輸注量。一篇用藥經驗報道顯示，羅米司亭治療后，約18%的患者接受了血小板輸注。艾曲波帕治療CIT的I期、II期臨床研究未提供血小板輸注方面的評估數據。

　　2、 提升血小板最低值，縮短血小板減少的持續時間。艾曲波帕的I/II期臨床研究顯示，艾曲波帕組較安慰劑組顯著提高血小板最低值、縮短血小板減少的持續時間。羅米司亭的用藥經驗報道中未顯示其血小板最低值的數據和血小板減少持續時間的數據。

　　3、減少化療減量與延遲。一項艾曲波帕（Eltrombopag）I期臨床試驗結果表明，對接受吉西他濱治療的實體腫瘤患者,艾曲波帕較之于安慰劑對照組，可減少出現化療延遲和化療劑量減少者的比例（14% vs.50%）。

　　4、提高腫瘤治愈率上世紀末已開始探索促血小板生成藥物治療CIT對腫瘤預后的影響。一項研究共入組41例非霍奇金淋巴瘤，隨機分入安慰劑組或PEG-rHuMGDF治療組，中位隨訪8.5年。結果顯示，治療組總生存率59%，安慰劑組31% 。

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