諾華（Novartis）宣布其長期研究結果顯示：艾曲波帕（eltrombopag）在治療慢性/持續性免疫性（特發性）血小板減少癥（ITP）成人患者方面表現出長期的安全性和有效性。該研究結果公布于《Blood》在線。這項名為EXTEND的研究發現，大多數患者可以實現很大程度的持續性臨床緩解，并且可以不再繼續使用伴隨性ITP藥物。該研究對接受持續8年治療的患者進行了臨床評估（中位數時間為2.4年）。

　　ITP是一種罕見的且潛在嚴重的血液病，患者由于血小板數量少，血液不能夠有效凝結，因此，患有ITP的患者往往會發生瘀傷、出血，在極少數情況下嚴重出血可能致命。慢性/持續性ITP治療的目的是維持安全的血小板計數，降低出血風險。

　　Eltrombopag在美國的商品名為Promacta，在歐洲及其他國家和地區的商品名為Revolade，已經在全球100多個國家獲批用于對其它療法不適用的成人血小板減少癥伴有慢性免疫性（特發性）血小板減少性紫癜的治療，同時在全球45個國家被批準用于對其他治療緩解不佳的重型再生障礙性貧血（SAA）患者的治療，該藥還在全球50個國家被批準用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板減少癥的治療。Eltrombopag在美國和歐盟還被批準用于治療慢性免疫（特發性）血小板減少癥（ITP）的1歲及以上兒科患者，他們對皮質類固醇和免疫球蛋白治療的緩解不佳。

　　這項名為EXTEND的臨床試驗招募了302名患有慢性/持續性ITP的患者（確診時間大于等于6個月），目的是評估Promacta長期治療的安全性和有效性。研究結果表明，在接受艾曲波帕治療的兩周內，患者的中位血小板計數升高至≥50×109/ L，同時中位血小板計數> 50×109/ L可以維持4年以上。治療后，整體出血率降低，根據世界衛生組織的出血量表，在研究中出現的大多數出血情況屬于1級或2級。39％的患者能夠減少或永久停止一種或多種伴隨性ITP藥物，且不需要救援治療，治療效果至少維持24周。

　　總體而言，艾曲波帕的安全性與之前的研究結果一致。最常見的不良反應為頭痛（28％），鼻咽炎（25％）和上呼吸道感染（23％）。另外，在EXTEND研究期間，有6％的患者出現血栓栓塞。

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