8 月 24 日，美國(guó) FDA 批準(zhǔn)艾曲波帕（Eltrombopag；商品名：Promacta）用于治療患有一種罕見血液疾病 - 慢性免疫性血小板減少性紫癜（ITP）兒科患者（1 歲及以上年齡）的低血小板計(jì)數(shù)。使用其它 ITP 藥物已經(jīng)不能達(dá)到合適的緩解或手術(shù)切除脾臟的兒童患者可以使用艾曲波帕。

　　ITP 是一種導(dǎo)致異常低數(shù)量血小板的疾病，血小板可以幫助血液凝固。沒有足夠的血小板，皮下、粘膜中（如口腔）或身體的其它部位就會(huì)發(fā)生出血。

　　艾曲波帕用于 1-17 歲患有 ITP 的兒科患者的有效性及安全性在 159 名受試者參與的兩項(xiàng)雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)中得到評(píng)價(jià)，試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是血小板計(jì)數(shù)的增加。在第一項(xiàng)試驗(yàn)（n = 67）中，患者被隨機(jī)配給每天使用艾曲波帕或安慰劑，治療周期為 7 周。 那些服用艾曲波帕的患者，在治療的第 1-6 周，有 62% 的人其血小板計(jì)數(shù)得到改善，未進(jìn)行過(guò)急救治療，相比之下，安慰劑治療患者中這一比例為 32%。在第二項(xiàng)試驗(yàn)（n = 92）中，患者每天接受艾曲波帕或安慰劑治療，治療周期為 13 周，以艾曲波帕治療的患者，在第 5-12 周之間的 8 周治療中，有 41% 的人至少有 6 周時(shí)間經(jīng)歷了血小板計(jì)數(shù)增加，相比之下，以安慰劑治療的患者這一比例僅為 3%。

　　在兩項(xiàng)試驗(yàn)中，服用艾曲波帕的患者對(duì)其它用來(lái)增加血小板計(jì)數(shù)治療的藥物還有更少的需求，如糖皮質(zhì)激素藥物或血小板輸注。試驗(yàn)開始時(shí)，在服用一種或更多種 ITP 藥物的患者中，大約有一半的人能夠減少或停止這些藥物的使用，特別是糖皮質(zhì)激素類藥物。 在 1 歲或更大年齡的兒童中，以艾曲波帕治療的最常見副作用是上呼吸道或鼻咽感染（癥狀包括發(fā)燒、咳嗽、鼻塞、流鼻涕及喉嚨痛）、腹瀉、腹痛、皮疹及肝酶升高。艾曲波帕用于 1 歲以下 ITP 兒科患者或血小板減少與慢性丙型肝炎及嚴(yán)重再生障礙性貧血相關(guān)的兒科患者的安全性及有效性尚未確定。

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