患者為一名5歲女性，因頭痛、嘔吐就診，MRI顯示左側頂葉占位（直徑4.5cm），伴周圍水腫。手術活檢病理確診為高級別膠質瘤（HGG），基因檢測發現ETV6-NTRK3基因融合。患者因腫瘤位置深在，無法完全切除，術后殘留病灶直徑3.2cm。

　　治療經過

　　2023年3月，患者開始接受恩曲替尼治療，劑量根據體表面積調整為400mg/m²/日（約280mg/日）。

　　治療1個月：頭痛、嘔吐癥狀緩解，MRI顯示殘留病灶縮小至2.5cm，周圍水腫減輕。

　　治療3個月：病灶進一步縮小至1.8cm，PET-CT顯示腫瘤代謝活性降低（SUVmax從12.5降至4.2）。

　　治療6個月：病灶穩定在1.5cm，無新發病灶，患者恢復上學，神經功能評分（KPS）從70分提升至90分。

　　不良反應管理

　　治療期間出現1級疲勞（持續2周后緩解）、1級轉氨酶升高（ALT 65 U/L，通過保肝藥控制），未發生劑量調整。

　　療效評估

　　根據RANO標準，患者達到部分緩解（PR），顱內病灶縮小超過60%。恩曲替尼的入腦活性顯著，血腦屏障穿透率達100%，有效控制了原發及轉移性腦病灶。

　　該案例首次證實了恩曲替尼在兒童NTRK融合腦瘤中的療效，尤其是對高級別膠質瘤的顯著縮瘤作用。恩曲替尼的強效入腦能力使其成為兒童腦瘤患者的優選靶向藥物，避免了傳統放療的長期毒性。

　　恩曲替尼在兒童腦瘤中的療效令人鼓舞，尤其是對NTRK融合這類罕見靶點的精準打擊，為兒童腫瘤患者提供了‘去化療’的新希望。

　　恩曲替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。

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