患者為63歲男性，2017年9月因黑便伴嘔吐就診，CT檢查提示小腸間質瘤，行十二指腸腫瘤切除術，術后病理確診為小腸GIST，基因檢測顯示KIT外顯子9突變（Y503_F504INSAY）。患者術后規律服用伊馬替尼600 mg/日，兩年內病情穩定，但2021年3月復查提示肝臟多發轉移灶進展，最大直徑達5.7 cm。

　　治療經過

　　一線至三線治療：

　　患者先后接受伊馬替尼加量至800 mg/日、阿伐替尼300 mg/日治療，但肝臟病灶持續進展，最大直徑增至12.7 cm，評估為疾病進展（PD）。

　　2022年5月，患者開始接受瑞派替尼150 mg/日治療，治療期間主要不良反應為1級皮炎和脫發，未出現嚴重毒性。

　　瑞派替尼治療療效：

　　治療12個月后，復查CT顯示左肝病灶直徑縮小至7.1 cm，病灶穩定。

　　治療15個月時，病灶較前穩定，部分液化，最大直徑約7.7 cm，評估為部分緩解（PR）。

　　手術治療：

　　2023年8月，患者行“腹腔鏡下半肝切除術（左）+腹腔鏡下肝部分切除術（V段腫瘤切除）+腹腔鏡下膽囊切除術”，術后病理顯示GIST轉移，基因檢測仍為KIT外顯子9突變。

　　術后繼續瑞派替尼100 mg/日治療，術后8個月復查顯示肝臟殘余轉移病灶穩定，部分液化。

　　療效分析

　　腫瘤退縮機制：

　　瑞派替尼作為“開關控制”抑制劑，可同時靶向KIT/PDGFRA的開關口袋和活化環，將激酶鎖定在非活化狀態，阻斷ATP結合與磷酸化過程。

　　對KIT外顯子9突變具有強效抑制作用，體外實驗顯示其IC50值低于10 nM，顯著優于伊馬替尼。

　　臨床獲益：

　　瑞派替尼治療使肝臟轉移灶最大直徑從12.7 cm縮小至7.7 cm，退縮率達39.4%，為手術創造了條件。

　　術后病理顯示病灶部分液化，提示瑞派替尼可能誘導腫瘤細胞壞死。

　　安全性優勢：

　　治療期間未出現3/4級不良反應，患者耐受性良好，避免了因藥物毒性導致的治療中斷。

　　瑞派替尼在三線耐藥GIST患者中表現出顯著的腫瘤退縮效果，尤其適用于KIT外顯子9突變患者。其良好的安全性和耐受性為手術創造了機會，延長了患者的生存期。

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