患者為45歲女性，確診為慢性免疫性血小板減少癥（ITP）12年，既往接受過糖皮質(zhì)激素、利妥昔單抗及脾切除術(shù)治療，但血小板計數(shù)始終低于30×10⁹/L，且需頻繁輸注血小板以維持止血功能。2023年3月，患者因反復(fù)鼻出血和牙齦出血就診，血小板計數(shù)僅12×10⁹/L，符合福他替尼（Fostamatinib）治療適應(yīng)癥。

　　治療經(jīng)過

　　初始治療：

　　患者每日口服福他替尼100mg，每日兩次，治療期間未聯(lián)合其他藥物。

　　用藥后第4周，血小板計數(shù)升至45×10⁹/L，未出現(xiàn)嚴重出血事件，但出現(xiàn)輕度腹瀉（每日2-3次），經(jīng)調(diào)整飲食后緩解。

　　劑量調(diào)整與長期隨訪：

　　第8周，血小板計數(shù)穩(wěn)定在60×10⁹/L以上，遂將劑量增至150mg，每日兩次。

　　第16周，血小板計數(shù)達89×10⁹/L，維持穩(wěn)定超過28個月，期間未再需輸注血小板。

　　長期隨訪中，患者每月監(jiān)測血壓、肝功能及血常規(guī)，僅在第6個月時出現(xiàn)ALT/AST輕度升高（ALT 75U/L，AST 60U/L），經(jīng)暫停用藥1周后恢復(fù)，隨后繼續(xù)治療。

　　不良反應(yīng)管理：

　　主要不良反應(yīng)為高血壓（收縮壓140-150mmHg），經(jīng)口服氨氯地平控制后穩(wěn)定。

　　偶發(fā)輕度惡心，未影響生活質(zhì)量，未出現(xiàn)嚴重感染或中性粒細胞減少。

　　療效評估

　　血小板計數(shù)變化：治療前基線血小板計數(shù)為12×10⁹/L，治療16周后升至89×10⁹/L，中位緩解持續(xù)時間超過28個月。

　　出血事件減少：治療前年均出血事件5次，治療后未再發(fā)生嚴重出血。

　　救援治療需求：治療前年均輸注血小板8次，治療后無需輸注。

　　安全性分析

　　長期安全性：治療期間未觀察到新的或增加的不良反應(yīng)，肝毒性、高血壓等不良反應(yīng)通過劑量調(diào)整和對癥治療可控。

　　生活質(zhì)量改善：患者可正常工作，無需頻繁就醫(yī)，生活質(zhì)量評分（EQ-5D）從治療前0.6提升至0.85。

　　本例難治性ITP患者對福他替尼長期應(yīng)答良好，血小板計數(shù)顯著提升且療效持久，不良反應(yīng)可控。福他替尼為傳統(tǒng)治療失敗的ITP患者提供了新的治療選擇，尤其適用于需減少救援治療需求的患者。

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