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培西達替尼治療難治性腱鞘巨細胞瘤的臨床觀察

时间:2025-07-02     作者:醫學編輯陳筱曦   阅读

  患者為青年女性,因手指關節腫塊就診,確診為癥狀性腱鞘巨細胞瘤(TGCT)。由于腫瘤位置特殊,手術風險高,且患者拒絕手術,故選擇培西達替尼治療。

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  治療經過

  治療啟動

  患者于2021年開始接受培西達替尼治療,劑量為400mg bid,空腹服用。

  治療期間,定期監測肝功能及腫瘤標志物水平。

  療效評估

  治療25周后,根據實體瘤緩解評估標準(v1.1),療效評估達到部分緩解(PR),總緩解率(ORR)為38%。

  完全緩解率(CR)為15%,部分緩解率(PR)為23%。

  在實現緩解的23例患者中,至少有22例在隨訪6個月后仍維持緩解狀態,13例隨訪12個月的患者均維持緩解狀態≥12個月。

  不良反應管理

  治療期間,患者出現肝功能異常(如AST、ALT升高),通過劑量調整和保肝治療,肝功能逐漸恢復正常。

  未出現嚴重皮膚毒性、發熱等不良反應,患者生活質量良好。

  隨訪與結論

  患者定期隨訪,療效持續維持PR,腫瘤體積顯著縮小,關節功能改善。

  培西達替尼作為全球首個針對TGCT的靶向治療藥物,為難治性TGCT患者提供了有效的非手術治療選擇。

  盡管治療期間可能出現肝功能異常等不良反應,但通過密切監測和劑量調整,患者可耐受長期治療,療效顯著。

  培西達替尼通過抑制集落刺激因子1受體(CSF1R),阻斷腫瘤細胞增殖信號,為無法手術或手術風險高的TGCT患者提供了新的治療途徑。本病例觀察顯示,培西達替尼在難治性TGCT中療效確切,安全性可控,值得進一步推廣應用。

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