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一例BRAF融合兒童低級別膠質瘤患者使用托沃拉非尼后長期緩解的病例

时间:2025-06-24     作者:醫學編輯陳筱曦   阅读

  患者背景

  患者為6歲兒童,因頭痛、嘔吐就診,經MRI檢查確診為低級別膠質瘤(pLGG),基因檢測結果顯示BRAF融合。患者此前未接受過系統性治療,符合托沃拉非尼的適應癥。

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  治療經過

  患者于2023年1月開始接受托沃拉非尼治療,劑量為每周一次,根據體表面積調整劑量(范圍:290至476 mg/m²,最大劑量為600 mg)。治療初期,患者未出現明顯不良反應,僅表現為輕微的皮疹和發色改變。治療3個月后復查,MRI顯示腫瘤明顯縮小,療效評估為部分緩解(PR)。治療6個月后,腫瘤進一步縮小,療效評估為接近完全緩解(CR)。治療12個月后,MRI顯示腫瘤幾乎完全消失,療效評估為CR。截至目前,患者已用藥超過24個月,病情持續緩解,未出現復發跡象。

  療效與安全性分析

  托沃拉非尼在治療BRAF融合兒童低級別膠質瘤患者中展現出卓越的療效。本例患者在用藥3個月后即達到PR,6個月后接近CR,12個月后達到CR,且療效持續超過24個月。在安全性方面,患者僅出現輕微的皮疹和發色改變,未出現嚴重不良反應,表明托沃拉非尼具有良好的耐受性。此外,托沃拉非尼的用藥方式便捷,患者可在家中自行口服,大大提高了生活質量。

  本例患者的治療經過表明,托沃拉非尼對于BRAF融合兒童低級別膠質瘤患者具有顯著的療效和良好的安全性。對于復發或難治性pLGG患者,托沃拉非尼提供了一種新的治療選擇,有望實現長期緩解并改善預后。

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