患者基本信息

　　患者，男性，68歲，因“乏力、腹脹3年，加重伴貧血6個月”入院。既往診斷為原發性骨髓纖維化（PMF），中危-2組（IPSS評分），血紅蛋白（Hb）持續低于80g/L，依賴每月2-3次紅細胞輸注維持，脾臟腫大至肋下12cm。

　　治療前評估

　　實驗室檢查：

　　Hb 72g/L，血小板計數（PLT）65×10⁹/L，白細胞計數（WBC）8.2×10⁹/L。

　　鐵調素水平：320ng/mL（正常值：10-60ng/mL），提示鐵利用障礙。

　　影像學檢查：

　　腹部超聲：脾臟長徑21cm，厚度8cm，實質回聲不均。

　　既往治療：

　　曾接受蘆可替尼治療18個月，因嚴重貧血（Hb最低55g/L）和血小板減少（PLT最低30×10⁹/L）停藥。

　　治療方案

　　藥物選擇：

　　莫洛替尼（Momelotinib）200mg/d，口服，隨餐服用。

　　治療過程：

　　第1周：患者出現輕度惡心和腹瀉，未調整劑量，癥狀自行緩解。

　　第4周：Hb升至85g/L，輸血間隔延長至6周，脾臟縮小至肋下10cm。

　　第12周：Hb穩定在98g/L，停止輸血，PLT升至78×10⁹/L，鐵調素水平降至180ng/mL。

　　第24周：Hb 105g/L，PLT 85×10⁹/L，脾臟縮小至肋下6cm，總癥狀評分（TSS）降低60%。

　　療效評估

　　貧血改善：

　　脫離輸血依賴，Hb較基線升高33g/L，鐵調素水平下降43.8%。

　　脾臟縮小：

　　脾臟體積縮小52.4%（從21cm縮小至10cm）。

　　癥狀緩解：

　　疲乏、盜汗、骨痛等癥狀顯著改善，生活質量評分（EORTC QLQ-C30）提高25分。

　　安全性評估

　　不良反應：

　　1級惡心（發生率15%）和2級腹瀉（發生率10%），未影響治療依從性。

　　實驗室監測：

　　肝功能（ALT/AST）始終正常，未出現感染或出血事件。

　　本例輸血依賴性MF患者經莫洛替尼治療后，通過抑制JAK1/2和ACVR1信號通路，顯著降低鐵調素水平，促進紅細胞生成，實現脫離輸血依賴，同時脾臟縮小和癥狀改善。莫洛替尼為JAK抑制劑不耐受或貧血患者提供了有效替代方案。

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