患者李某，女性，32歲，因“左側腹壁硬纖維瘤術后復發2年，腫瘤持續增大”入院。患者于2年前因左側腹壁硬纖維瘤行手術切除，術后病理提示為良性肌腱膜過度增生。然而，術后1年腫瘤復發，并逐漸增大，導致局部疼痛和功能障礙。

　　治療經過

　　患者入組尼洛加司他（Nirogacestat）治療進展性硬纖維瘤的臨床試驗。治療前，患者接受全面評估，包括影像學檢查確認腫瘤大小和位置，以及基因檢測排除其他潛在治療靶點。治療開始后，患者每日口服尼洛加司他150mg，每日兩次。治療期間，患者定期接受復查，包括每3個月一次的腹部MRI，以監測腫瘤反應。

　　療效評估

　　治療3個月后，復查顯示左側腹壁腫瘤明顯縮小，疼痛癥狀顯著緩解。治療6個月后，腫瘤體積較基線縮小約40%，患者生活質量明顯改善。治療1年后，復查MRI提示腫瘤持續縮小，且未出現新的轉移灶。截至目前，患者已持續治療2年，腫瘤體積較基線縮小約60%，且保持穩定。

　　不良反應管理

　　治療期間，患者主要不良反應為1-2級腹瀉和皮疹，通過調整飲食、使用止瀉藥和局部外用糖皮質激素得到有效控制。未出現嚴重不良反應或治療中斷情況。

　　病例分析

　　本例患者的成功治療得益于尼洛加司他對γ分泌酶的特異性抑制，從而阻斷Notch信號通路，抑制硬纖維瘤細胞的生長。DeFi研究顯示，尼洛加司他可使41%的患者腫瘤大幅縮小，本例患者療效與之相符。此外，患者耐受性良好，不良反應可控，進一步驗證了尼洛加司他在硬纖維瘤治療中的安全性和有效性。

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