患者背景

　　患者為72歲女性，2023年確診為骨髓增生異常綜合征（MDS），伴有5q缺失（del(5q)），IPSS-R風(fēng)險(xiǎn)分層為低危。患者基線血紅蛋白為68 g/L，需每月輸注紅細(xì)胞4單位，骨髓原始細(xì)胞比例為3%。

　　治療經(jīng)過

　　初始治療（2023年4月）：啟動(dòng)來那度胺5 mg/d（28天為一周期）治療，同時(shí)監(jiān)測(cè)血常規(guī)及細(xì)胞遺傳學(xué)變化。

　　療效評(píng)估：

　　第3個(gè)月：血紅蛋白升至95 g/L，停止紅細(xì)胞輸注，骨髓原始細(xì)胞比例降至1%。

　　第6個(gè)月：達(dá)到紅細(xì)胞輸血獨(dú)立（RBC-TI），血紅蛋白穩(wěn)定在102 g/L，細(xì)胞遺傳學(xué)檢查顯示del(5q)克隆消失，獲得完全細(xì)胞遺傳學(xué)緩解（CCyR）。

　　治療調(diào)整（2024年6月）：因患者出現(xiàn)3級(jí)中性粒細(xì)胞減少（ANC 0.8×10⁹/L），來那度胺劑量減至2.5 mg/d，并給予粒細(xì)胞集落刺激因子（G-CSF）支持治療。

　　療效維持

　　停藥前隨訪（2024年12月）：患者持續(xù)RBC-TI達(dá)18個(gè)月，血紅蛋白維持在105-110 g/L，生活質(zhì)量評(píng)分（FACT-An）從基線45分升至78分。

　　停藥決策：基于HARMONY研究結(jié)果，患者已接受來那度胺治療超過12個(gè)周期，且輸血負(fù)擔(dān)低、停藥時(shí)血紅蛋白水平較高，醫(yī)生決定停用來那度胺并密切隨訪。

　　本例患者對(duì)來那度胺治療反應(yīng)良好，RBC-TI持續(xù)時(shí)間與HARMONY研究一致（中位56.2個(gè)月）。Sintra-REV試驗(yàn)顯示，低劑量來那度胺可延遲非輸血依賴性del(5q) MDS患者的輸血依賴時(shí)間，本例患者的療效驗(yàn)證了該結(jié)論。停藥后需每3個(gè)月監(jiān)測(cè)血常規(guī)及骨髓象，警惕疾病進(jìn)展或急性髓系白血病（AML）轉(zhuǎn)化風(fēng)險(xiǎn)。

　　來那度胺是del(5q) MDS患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方案，可顯著改善輸血依賴并誘導(dǎo)細(xì)胞遺傳學(xué)緩解。對(duì)于長期治療患者，需權(quán)衡療效與毒性，個(gè)體化調(diào)整劑量或停藥時(shí)機(jī)。

　　來那度胺仿制藥已在孟加拉上市，如需購藥，可出國就醫(yī)。海得康專注正規(guī)海外醫(yī)療，幫助中國患者搭建海外醫(yī)藥橋梁！更多藥品資訊，請(qǐng)咨詢海得康醫(yī)學(xué)顧問，電話：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

　　溫馨提示：本文內(nèi)容僅供參考，并不能替代專業(yè)醫(yī)療建議。具體的治療方案應(yīng)由醫(yī)生根據(jù)患者的實(shí)際情況綜合評(píng)估后確定。在用藥期間，請(qǐng)與醫(yī)生保持密切聯(lián)系，及時(shí)反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權(quán)問題，請(qǐng)聯(lián)系我們進(jìn)行刪除。