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恩西地平治療骨髓增生異常綜合征的潛力:臨床案例

时间:2025-06-16     作者:醫(yī)學(xué)編輯李可艾   阅读

  骨髓增生異常綜合征(MDS)是一組異質(zhì)性克隆性造血干細(xì)胞疾病,患者常面臨貧血、感染及向急性髓系白血病轉(zhuǎn)化的風(fēng)險。恩西地平作為一種IDH2抑制劑,通過阻斷異檸檬酸脫氫酶2突變體的活性,減少2-羥基戊二酸的生成,從而逆轉(zhuǎn)表觀遺傳學(xué)異常,成為MDS治療領(lǐng)域的新興選擇。

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  在臨床案例中,一名攜帶IDH2突變的MDS患者,在接受傳統(tǒng)化療無效后,轉(zhuǎn)而使用恩西地平治療。治療初期,患者的血紅蛋白水平逐漸回升,輸血依賴顯著減少。隨著治療周期的延長,骨髓中原始細(xì)胞比例從治療前的15%降至5%以下,達(dá)到部分緩解標(biāo)準(zhǔn)。這一案例表明,恩西地平在改善MDS患者血象、減少輸血需求及抑制疾病進(jìn)展方面具有顯著療效。

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