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一例激素耐藥GVHD患者使用貝舒地爾后皮膚病變顯著改善的病例分析

时间:2025-06-13     作者:醫(yī)學編輯陳筱曦   阅读

  病例背景

  患者為24歲男性,因急性淋巴細胞白血病接受異基因造血干細胞移植(allo-HSCT),術(shù)后第90天確診為慢性移植物抗宿主病(cGVHD),累及皮膚、胃腸道。患者表現(xiàn)為全身淡褐色斑疹、斑丘疹、鱗屑及腹瀉,NIH皮膚評分3分,胃腸道評分2分。既往接受甲潑尼龍(2 mg/kg/d)治療8周,癥狀無緩解,診斷為激素耐藥型cGVHD。

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  治療經(jīng)過

  一線治療失敗

  甲潑尼龍治療8周后,皮膚病變面積擴大至體表面積60%,胃腸道癥狀加重(腹瀉頻率>5次/日),遂停用激素。

  換用蘆可替尼(10 mg bid)聯(lián)合鈣調(diào)磷酸酶抑制劑(他克莫司0.03 mg/kg/d),治療4周后,皮膚評分仍為3分,胃腸道評分降至1分,但出現(xiàn)血小板減少(<50×10⁹/L),被迫停藥。

  貝舒地爾二線治療

  2024年10月啟動貝舒地爾(200 mg/d)單藥治療。

  第2周:皮膚瘙癢減輕,斑疹顏色變淺,NIH皮膚評分降至2分;

  第4周:鱗屑減少,皮疹面積縮小至體表面積30%,胃腸道癥狀完全緩解,評分降至0分;

  第8周:皮膚病變基本消退,僅殘留色素沉著,評分降至0分,實現(xiàn)完全緩解(CR)。

  糖皮質(zhì)激素減量

  治療第12周起,甲潑尼龍劑量由0.5 mg/kg/d逐步減量,第16周完全停用,未出現(xiàn)病情反復(fù)。

  療效評估

  皮膚病變:治療前后對比顯示,皮膚斑疹面積減少90%,瘙癢VAS評分從8分降至1分。

  胃腸道癥狀:腹瀉完全消失,體重增加3 kg。

  免疫功能:Treg細胞比例從基線4.2%升至8.9%,Th17/Treg比值從3.1降至1.2。

  本例提示,貝舒地爾通過ROCK2通路抑制Th17細胞活化、增強Treg細胞功能,可有效逆轉(zhuǎn)激素耐藥cGVHD的皮膚纖維化進程。與蘆可替尼相比,貝舒地爾在纖維化主導(dǎo)的器官(如皮膚)中療效更顯著,且未出現(xiàn)血液學毒性,支持其作為激素耐藥患者的優(yōu)先選擇。

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