病例背景

　　患者男性，65歲，因“持續性腰痛伴乏力3個月”入院。既往有高血壓病史10年，規律服用氨氯地平控制。實驗室檢查示：血紅蛋白（Hb）85 g/L（正常值130-175 g/L），血清肌酐（Cr）1.2 mg/dL（正常值0.6-1.2 mg/dL），β2-微球蛋白（β2-MG）5.8 mg/L（正常值<2.5 mg/L）。骨髓穿刺活檢示：漿細胞比例32%，免疫固定電泳檢測到IgG-λ型M蛋白。影像學檢查提示腰椎L2-L4溶骨性破壞。細胞遺傳學檢測顯示del(17p)陽性，國際分期系統（ISS）分期為III期。

　　治療經過

　　誘導治療：

　　患者接受4周期硼替佐米（1.3 mg/m²，D1、4、8、11）+來那度胺（25 mg/d，D1-21）+地塞米松（40 mg/周，D1、8、15、22）方案（VRd）。治療結束后，M蛋白水平從5.2 g/dL降至1.8 g/dL，骨髓漿細胞比例降至8%，達到部分緩解（PR）。

　　外周血干細胞動員與采集：

　　動員方案采用環磷酰胺（3 g/m²，D1）+粒細胞集落刺激因子（G-CSF，10 μg/kg/d，D5-10）。第6天外周血CD34⁺細胞計數達35×10⁶/kg，遂行干細胞采集，共采集CD34⁺細胞4.2×10⁶/kg。

　　大劑量馬法蘭預處理與自體移植：

　　患者接受大劑量馬法蘭（200 mg/m²，分2天給藥，D-2和D-1）預處理。移植前1天給予氨磷汀（740 mg/m²，D-3）保護正常組織。移植當天回輸凍存的外周血干細胞，回輸細胞總數為3.8×10⁶/kg。

　　移植后支持治療：

　　造血重建：移植后第10天中性粒細胞絕對計數（ANC）>0.5×10⁹/L，第12天血小板計數>20×10⁹/L，第15天血小板>50×10⁹/L。

　　感染預防：移植后第0天起給予氟康唑（200 mg/d）預防真菌感染，更昔洛韋（5 mg/kg，q12h）預防巨細胞病毒（CMV）感染。

　　毒性管理：出現3級口腔黏膜炎，予利多卡因+地塞米松漱口液及嗎啡緩釋片鎮痛，第14天緩解。

　　療效評估

　　移植后30天復查骨髓穿刺，漿細胞比例<1%，M蛋白未檢出，血清游離輕鏈比值（κ/λ）恢復正常，達到嚴格完全緩解（sCR）。影像學檢查示腰椎溶骨性病變較前縮小。隨訪12個月，患者持續sCR狀態，無復發跡象。

　　本例高危MM患者通過VRd誘導治療聯合大劑量馬法蘭預處理及ASCT，實現了深度緩解。del(17p)陽性患者預后較差，但氨磷汀的使用可能減輕了馬法蘭的腎毒性，同時優化了干細胞動員效率。

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