病例背景

　　患者，女，42歲，確診慢性原發免疫性血小板減少癥（ITP）6年，既往接受糖皮質激素、靜脈注射免疫球蛋白（IVIG）及促血小板生成素受體激動劑（TPO-RA，如艾曲泊帕）治療，均因療效不佳或不耐受停藥。2022年3月因“鼻出血伴皮膚瘀斑加重”入院，血小板計數（PLT）降至8×10⁹/L（正常值≥100×10⁹/L），出血風險分級為高危（ISTH標準）。

　　治療經過

　　一線治療失敗：

　　潑尼松1mg/kg/d治療4周，PLT僅短暫升至45×10⁹/L，減量后復發。

　　艾曲泊帕50mg/d治療12周，PLT最高達68×10⁹/L，后因肝功能異常（ALT 120 U/L）停藥。

　　福他替尼治療：

　　治療第4周：PLT升至78×10⁹/L，無出血癥狀，停用潑尼松。

　　治療第12周：PLT穩定在95-110×10⁹/L，達完全緩解（CR，PLT≥100×10⁹/L且無出血）。

　　治療第24周：PLT持續≥100×10⁹/L，減量至福他替尼100mg qd（每日一次）維持。

　　用藥方案：2022年6月起口服福他替尼100mg bid（每日兩次），初始1周聯合潑尼松10mg/d預防早期出血。

　　療效監測：

　　安全性管理：

　　出現1級腹瀉（每日2次稀便），予蒙脫石散治療后緩解。

　　血壓波動于140-150/90-95 mmHg，加用氨氯地平5mg/d控制。

　　肝功能指標（ALT、AST）始終正常。

　　隨訪結果

　　血小板穩定性：截至2024年6月（治療2年），PLT維持于90-120×10⁹/L，未再發生出血事件。

　　生活質量：患者恢復全職工作，未因治療影響日常活動。

　　本例提示福他替尼對TPO-RA無效的ITP患者具有顯著療效，其機制可能為：

　　通過抑制脾酪氨酸激酶（SYK）阻斷巨噬細胞對抗體包被血小板的吞噬。

　　減少B細胞分化為漿細胞，降低抗血小板自身抗體產生。

　　與TPO-RA相比，福他替尼不依賴血小板生成途徑，為多靶點作用藥物，適用于對TPO-RA耐藥或不耐受的患者。

　　福他替尼可作為慢性ITP后線治療的優選方案，尤其適合需長期維持血小板穩定且避免靜脈注射的患者。治療中需密切監測血壓及腹瀉等不良反應，必要時調整劑量或聯合降壓藥。

　　“海得康”一直緊密跟蹤國際新藥的最新進展，并致力于為國內患者提供關于全球已上市藥品的專業咨詢服務。如果需要更多的信息，請撥打我們的醫學顧問電話：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我們的專業團隊會為提供詳細的咨詢。

　　溫馨提示：本文內容僅供參考，并不能替代專業醫療建議。具體的治療方案應由醫生根據患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫生保持密切聯系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權問題，請聯系我們進行刪除。