病例背景：患者為52歲女性，因“勞力性呼吸困難伴暈厥前兆3年”就診。心電圖顯示竇性心律，V3-V6導(dǎo)聯(lián)ST段壓低、T波倒置，超聲心動(dòng)圖提示左心室基底間隔厚度23mm，靜息時(shí)左心室流出道（LVOT）壓差58mmHg，Valsalva動(dòng)作后壓差升至123mmHg，二尖瓣收縮期前向運(yùn)動(dòng)（SAM）陽性，左心房容積指數(shù)（LAVI）45 mL/m²，NT-proBNP 4455 ng/L，診斷為NYHA III級(jí)梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。既往接受奧美沙坦20mg、氫氯噻嗪12.5mg及比索洛爾10mg治療，但癥狀未緩解。

　　治療經(jīng)過：

　　基線評(píng)估與用藥啟動(dòng)

　　2024年10月啟動(dòng)瑪伐凱泰治療，起始劑量5mg/日。治療前靜息LVOT壓差58mmHg，Valsalva動(dòng)作后壓差123mmHg，NYHA心功能分級(jí)III級(jí)，6分鐘步行距離（6MWD）280米。

　　劑量調(diào)整與監(jiān)測(cè)

　　治療第4周超聲心動(dòng)圖顯示Valsalva LVOT壓差降至85mmHg，但靜息血壓升至155/100mmHg，遂將奧美沙坦加量至40mg，氫氯噻嗪增至25mg。

　　第10天血壓升至174/110mmHg，第19天因血壓驟升至225/130mmHg住院。超聲心動(dòng)圖顯示LVOT壓差顯著降至21mmHg，左心室射血分?jǐn)?shù)（LVEF）60%，SAM征消失，但肌鈣蛋白T輕度升高（19 ng/L），NT-proBNP降至1646 ng/L。

　　血壓管理與劑量維持

　　聯(lián)合依普利酮25mg及氨氯地平15mg后血壓恢復(fù)至150/80mmHg。繼續(xù)維持瑪伐凱泰5mg/日，未再出現(xiàn)血壓波動(dòng)。

　　療效評(píng)估：

　　癥狀改善

　　治療3個(gè)月后NYHA心功能分級(jí)由III級(jí)降至I級(jí)，勞力性呼吸困難及暈厥前兆消失，KCCQ評(píng)分提升30分。

　　血流動(dòng)力學(xué)改善

　　靜息LVOT壓差從58mmHg降至13mmHg，Valsalva動(dòng)作后壓差從123mmHg降至21mmHg，LAVI從45 mL/m²降至38 mL/m²。

　　運(yùn)動(dòng)耐量提升

　　6MWD從280米增加至430米，峰值攝氧量（pVO₂）提升2.1 mL/kg/min。

　　安全性監(jiān)測(cè)：

　　治療期間LVEF始終≥55%，未出現(xiàn)心功能抑制。

　　定期監(jiān)測(cè)肝功能、血常規(guī)及CMV-DNA，未發(fā)現(xiàn)3-4級(jí)不良反應(yīng)。

　　機(jī)制解析：瑪伐凱泰通過抑制心肌肌球蛋白ATP酶活性，減少橫橋形成，降低心肌收縮力，從而緩解LVOT梗阻。本例中，患者LVOT壓差顯著下降，印證了藥物對(duì)超松弛狀態(tài)的調(diào)節(jié)作用。

　　血壓管理挑戰(zhàn)：瑪伐凱泰可能通過降低后負(fù)荷導(dǎo)致反射性血壓升高，尤其在合并高血壓的oHCM患者中需密切監(jiān)測(cè)。本例通過聯(lián)合三種降壓藥實(shí)現(xiàn)血壓控制，提示多藥聯(lián)合的必要性。

　　長(zhǎng)期獲益：MAVA-LTE研究顯示，瑪伐凱泰治療3.5年后，患者心血管死亡或心衰住院風(fēng)險(xiǎn)降低62%，本例患者的短期療效為長(zhǎng)期預(yù)后提供積極信號(hào)。

　　結(jié)論：瑪伐凱泰可顯著改善NYHA III級(jí)oHCM患者的癥狀、血流動(dòng)力學(xué)及運(yùn)動(dòng)耐量，但需警惕血壓波動(dòng)風(fēng)險(xiǎn)。

　　瑪伐凱泰仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購(gòu)買，可自行出國(guó)就醫(yī)，　“海得康”作為一個(gè)專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺(tái)，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細(xì)信息和個(gè)性化建議。海得康有著豐富的國(guó)際新藥動(dòng)態(tài)知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)，能夠?yàn)閲?guó)內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請(qǐng)注意，所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息都應(yīng)僅作為參考，并不應(yīng)替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務(wù)必與醫(yī)生進(jìn)行充分的溝通和討論。