病例背景

　　患者，男性，52歲，因“乏力、發熱伴體重下降3個月”于2023年10月入院。既往診斷為慢性髓性白血病（CML）慢性期（CP），接受伊馬替尼治療4年后進展為急變期（BP），骨髓穿刺提示原始細胞比例達35%，基因檢測顯示BCR-ABL1融合基因陽性，并攜帶T315I突變。患者對達沙替尼及尼洛替尼治療均不耐受，遂考慮使用普納替尼。

　　治療經過

　　初始評估：

　　血常規：白細胞計數28×10⁹/L，血紅蛋白85 g/L，血小板計數45×10⁹/L。

　　骨髓檢查：原始細胞比例35%，費城染色體（Ph）陽性。

　　基因檢測：BCR-ABL1融合基因定量為120%，T315I突變陽性。

　　心臟評估：心電圖提示左心室肥厚，超聲心動圖顯示左心室射血分數（LVEF）為55%，無瓣膜病變。

　　治療方案：

　　2023年11月1日開始口服普納替尼，起始劑量為45 mg/d，聯合FLAG-IDA方案（氟達拉濱、阿糖胞苷、伊達比星、粒細胞集落刺激因子）進行誘導化療。

　　治療期間密切監測血常規、肝功能及心血管指標，每周行心電圖檢查。

　　療效評估：

　　骨髓檢查：原始細胞比例降至1%，達到完全血液學緩解（CHR）。

　　基因檢測：BCR-ABL1融合基因定量降至0.5%，T315I突變仍陽性。

　　血常規：白細胞計數降至4.2×10⁹/L，血紅蛋白升至98 g/L，血小板計數升至85×10⁹/L。

　　骨髓檢查：原始細胞比例降至5%，達到部分血液學緩解（PHR）。

　　基因檢測：BCR-ABL1融合基因定量降至15%，T315I突變仍陽性。

　　第1周期治療后（2023年11月28日）：

　　第2周期治療后（2023年12月25日）：

　　劑量調整與長期隨訪：

　　2024年1月10日，因患者出現3級血小板減少，將普納替尼劑量減至30 mg/d。

　　2024年3月15日，基因檢測顯示BCR-ABL1融合基因定量降至0.01%，達到主要分子學緩解（MMR）。

　　截至2024年12月，患者持續維持MMR，LVEF穩定在55%-60%，未發生嚴重心血管事件。

　　本例患者在多線TKI治療失敗后，采用普納替尼聯合FLAG-IDA方案成功誘導緩解，并實現MMR。普納替尼對T315I突變的高效抑制作用是其療效的關鍵，而劑量調整策略有效降低了心血管毒性風險。該病例提示，普納替尼可作為T315I突變CML急變期患者的有效治療選擇，但需密切監測心血管毒性。

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