患者基本信息

　　患者為35歲女性，因“左髖關節(jié)疼痛伴活動受限2年”就診。查體見左髖關節(jié)腫脹，活動度明顯受限，MRI示左髖關節(jié)滑膜增厚，多發(fā)結(jié)節(jié)形成，考慮腱鞘巨細胞瘤（TGCT）。患者因關節(jié)破壞嚴重，多次手術效果不佳，且存在生育需求，拒絕放療，遂考慮藥物治療。

　　治療經(jīng)過

　　患者于2022年3月入組培西達替尼臨床試驗，接受培西達替尼（400 mg bid）治療。治療前3個月每周隨訪，后改為每月隨訪。治療6個月后，患者左髖關節(jié)疼痛無明顯緩解，關節(jié)活動度仍受限，遂再次評估手術必要性。2022年10月，患者決定接受左髖關節(jié)置換術，術中見腫瘤組織廣泛浸潤，但關節(jié)功能因長期病變已嚴重受損。術后病理示腫瘤組織大量壞死，纖維化明顯。

　　療效評估與隨訪

　　盡管培西達替尼治療期間患者癥狀改善不明顯，但術后病理提示腫瘤組織顯著壞死，可能與藥物作用相關。術后患者關節(jié)功能較術前有所改善，但仍存在輕度活動受限。隨訪至2023年12月，患者無腫瘤復發(fā)，生活質(zhì)量較前提高。

　　TGCT是一種罕見的關節(jié)或腱鞘腫瘤，傳統(tǒng)治療以手術為主，但復發(fā)率高。培西達替尼作為全球首個獲批用于TGCT的靶向藥物，通過抑制CSF1R阻斷腫瘤細胞增殖。關鍵性III期研究ENLIVEN顯示，培西達替尼治療25周后ORR為38%，其中15%患者達CR，23%達PR，且緩解持續(xù)時間較長。本例患者因關節(jié)破壞嚴重，培西達替尼單藥治療效果有限，但術后病理提示藥物可能對腫瘤組織產(chǎn)生抑制作用。對于不可切除或手術風險高的TGCT患者，培西達替尼可作為一種選擇，但需結(jié)合患者具體情況制定個體化治療方案。

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