近日，Adzynma（rADAMTS13）獲得英國藥品和保健產品管理局（MHRA）批準，用于治療先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）。這一批準使酶替代療法成為英國首個獲批用于治療這種極為罕見血液凝固障礙的療法，適用于所有年齡段患者。

　　cTTP是一種遺傳性疾病，由ADAMTS13酶缺陷引發。ADAMTS13對血液凝固起著關鍵作用，其缺陷會導致患者出現血小板減少、中風以及腎臟和心血管疾病等多種癥狀和嚴重并發癥。

　　武田公司研發的Adzynma是一種純化重組形式的ADAMTS13，通過靜脈注射給藥，旨在替代患者體內低水平的缺陷酶。

　　支持歐盟授權的關鍵證據，是一項針對cTTP患者的3期臨床試驗結果。該試驗中，患者被隨機分為兩組，分別接受六個月的Adzynma或血漿療法治療，之后交叉接受另一種療法治療六個月，最后所有患者均接受武田的治療，為期13至18個月。

　　結果顯示，在接受Adzynma作為預防性治療期間，沒有患者出現急性血栓性血小板減少性紫癜（TTP）事件，而接受血漿療法的患者中則發生了一次急性TTP事件。此外，在研究的第一階段和第二階段，Adzynma組患者中僅出現1例亞急性TTP事件，而接受血漿療法的6例患者中出現了7例亞急性TTP事件。武田公司表示，在持續治療期間，療效結果始終保持一致。

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