羥基脲一直是高危原發性血小板增多癥（ET）的首選一線細胞減滅治療藥物，然而，許多患者對羥基脲存在不耐受或治療難治的問題。相比之下，魯索替尼ruxolitinib已被證實能夠有效改善ET患者的癥狀。為了更深入地了解這兩種藥物的治療效果，我們進行了一項事后分析，對比了僅接受羥基脲治療的ET患者與因羥基脲不耐受/耐藥而轉為使用魯索替尼ruxolitinib的患者的臨床結果。

　　在一項已完成的2期研究（HU-RUX）中，我們納入了對羥基脲難治/不耐受的ET患者，并接受魯索替尼ruxolitinib治療。這些患者的傾向評分與另一項觀察性研究（HU）中僅接受羥基脲治療的患者相匹配。在為期48個月的隨訪期間，我們每6個月記錄一次患者的白細胞和血小板計數變化。

　　經過傾向得分匹配后，每個隊列均包含37名患者進行分析。結果顯示，在初始時，HU-RUX組患者的平均（標準差[SD]）白細胞和血小板計數均高于HU組（白細胞：9.3[5.1] vs. 6.8[3.1] × 109/升）。在HU-RUX組中，從初始到6個月至48個月，白細胞和血小板計數均顯著下降（從6個月時的初始值開始的平均[SD]變化 - 白細胞：-1.8[4.6] × 109/升；48個月時白細胞：-3.8[5.3] × 109/升）。相比之下，HU組患者的白細胞和血小板計數在隨訪期間保持相對穩定（6個月時初始值的平均[SD]變化 - 白細胞：0[1.8] × 109/升；48個月時白細胞：-0.1[2.7] × 109/升）。

　　研究結果表明，對于羥基脲不耐受或難治的ET患者，從羥基脲轉換為魯索替尼ruxolitinib能夠顯著改善其異常的血液學指標，且效果與接受一線羥基脲治療的患者相當。這一發現為ET患者的治療提供了新的選擇和依據。

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　　溫馨提示：本文內容僅供參考，并不能替代專業醫療建議。具體的治療方案應由醫生根據患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫生保持密切聯系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權問題，請聯系我們進行刪除。