使用馬抗胸腺細胞球蛋白（h-ATG）聯合環孢素（CsA）和艾曲泊帕的免疫抑制治療（IST）是沒有合適匹配供體的再生障礙性貧血（AA）患者的標準治療方法。然而，在許多國家，h-ATG已停止使用，而反應率較低且生存率較差的兔ATG（r-ATG）成為了唯一的替代方案。先前的研究表明，阿侖單抗（ALZ，一種靶向CD52的人源化單克隆抗體）與CsA聯合使用，在再生障礙性貧血患者中取得了良好的總體緩解率（ORR）。

　　我們分析了2009年3月至2024年1月在巴西和英國的四個中心接受皮下阿侖單抗治療的再生障礙性貧血患者系列。共納入了61名再生障礙性貧血成年患者的64次阿侖單抗治療，其中76%的患者患有重型再生障礙性貧血（SAA）或非常重型再生障礙性貧血（VSAA）。

　　結果顯示，12個月時的總體緩解率為59.4%（完全緩解：21.9%，部分緩解：37.5%）。6個月時的累積緩解率為54.7%，12個月時為59.4%。年輕患者（65歲以下）的緩解累積發生率較高（67% vs. 31%，P=0.03），以及接受總劑量103mg治療的患者緩解累積發生率也較高（70% vs. 38%，P=0.02）。1年總生存率（OS）為86%，2年總生存率為78%，4年總生存率為70%，且應答者的生存率顯著高于非應答者（90% vs. 44%，P<0.0001）。

　　此外，治療過程中觀察到的不良事件級別較低，感染事件也不常見。對于需要免疫抑制治療且h-ATG獲取受限的再生障礙性貧血患者來說，皮下阿侖單抗是r-ATG的一種可行、有效且安全的替代方案。

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