近日，正在研發(fā)的口服布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑rilzabrutinib，在治療免疫性血小板減少癥（ITP）患者的三期臨床研究——LUNA 3中取得了令人鼓舞的結果。該研究數(shù)據(jù)已在今年的美國血液學會（ASH）年會上公布。

　　ITP是一種罕見的自身免疫性疾病，在美國，每10萬人中約有9.5人患病。該疾病導致血小板計數(shù)降低，原因是血小板破壞增加和血小板生成減少�；颊咭虼巳菀壮霈F(xiàn)瘀傷和出血，嚴重時甚至可能引發(fā)顱內出血或動脈、靜脈血栓形成等危及生命的事件。

　　LUNA 3研究旨在評估rilzabrutinib對持續(xù)性或慢性ITP的成人和青少年患者的治療效果。研究結果顯示，每日兩次服用rilzabrutinib的ITP成人患者中，有23%的患者達到了持久的血小板反應，而安慰劑組則無一例患者達到此標準。持久的血小板反應定義為，在沒有接受挽救治療的情況下，24周盲法治療期的最后12周內，患者血小板計數(shù)至少有8周達到或超過50,000/μL。

　　此外，接受rilzabrutinib治療的患者中，有65%的患者達到了血小板反應，而安慰劑組僅為33%。在綜合24周雙盲期和28周開放標簽期的數(shù)據(jù)中，截至數(shù)據(jù)截止時，rilzabrutinib組有29%的患者達到了持久反應。

　　與安慰劑相比，rilzabrutinib還顯著減少了患者的出血事件、搶救治療需求，并改善了患者的身體疲勞和生活質量。這些積極的研究結果不僅為ITP患者帶來了新的治療希望，也進一步驗證了rilzabrutinib在治療這類自身免疫性疾病中的潛力。

　　賽諾菲公司表示，將繼續(xù)推進rilzabrutinib的研發(fā)進程，期待未來能夠為更多ITP患者提供有效的治療方案。

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