本案例報告了一例VHL病合并多發(fā)性腫瘤患者使用貝組替凡的長期治療情況。患者為中年男性，因多發(fā)性腫瘤就診，經(jīng)基因檢測確診為VHL病。使用貝組替凡治療后，對其進行了長期隨訪，觀察治療效果及不良反應。結果顯示，貝組替凡對患者的腫瘤有較好的控制作用，且不良反應可耐受。

　　VHL病；多發(fā)性腫瘤；貝組替凡；長期隨訪

　　病例資料

　　患者，男性，45歲，因“反復頭暈、頭痛、腹痛2年，加重1個月”入院�；颊�2年前無明顯誘因出現(xiàn)頭暈、頭痛，伴有間斷性腹痛，未予重視。1個月前上述癥狀加重，遂來我院就診。體格檢查：血壓140/90mmHg，神經(jīng)系統(tǒng)檢查未見明顯異常，腹部可觸及一質(zhì)硬包塊，活動度差。影像學檢查提示：雙側腎臟多發(fā)囊腫，部分囊腫內(nèi)可見實性結節(jié)，考慮腎細胞癌可能；胰腺體尾部可見一低密度影，大小約3cm×2cm，考慮胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤；顱內(nèi)可見多發(fā)小結節(jié)，考慮血管母細胞瘤�；�因檢測結果顯示VHL基因突變，診斷為VHL病合并多發(fā)性腫瘤。

　　治療經(jīng)過

　　經(jīng)與患者及家屬充分溝通，決定給予患者貝組替凡治療。患者開始服用貝組替凡，劑量為120mg，每日一次。治療期間，密切觀察患者的不良反應，并定期進行影像學檢查和腫瘤標志物檢測。

　　隨訪結果

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　　治療3個月后，患者頭暈、頭痛癥狀明顯緩解，腹痛減輕。影像學檢查顯示，雙側腎臟囊腫內(nèi)實性結節(jié)大小較前縮小，胰腺體尾部腫瘤大小無明顯變化，顱內(nèi)血管母細胞瘤數(shù)量有所減少。治療6個月后，患者癥狀進一步改善，生活質(zhì)量明顯提高。影像學檢查顯示，雙側腎臟囊腫內(nèi)實性結節(jié)較前明顯縮小，胰腺體尾部腫瘤大小較前縮小約20%，顱內(nèi)血管母細胞瘤數(shù)量明顯減少。治療12個月后，患者病情穩(wěn)定，雙側腎臟囊腫內(nèi)實性結節(jié)繼續(xù)縮小，胰腺體尾部腫瘤大小較前縮小約30%，顱內(nèi)血管母細胞瘤基本消失。

　　（二）不良反應監(jiān)測

　　在治療過程中，患者出現(xiàn)了輕度貧血、疲勞和惡心等不良反應。貧血程度較輕，未給予特殊處理，通過調(diào)整飲食結構，增加富含鐵的食物攝入后，貧血癥狀逐漸改善。疲勞和惡心癥狀較輕，未影響患者的日常生活，給予對癥支持治療后癥狀緩解。

　　VHL病是一種罕見的常染色體顯性遺傳病，可導致多器官腫瘤的發(fā)生。貝組替凡作為一種新型的HIF-2α抑制劑，能夠特異性地抑制HIF-2α的活性，從而阻斷腫瘤細胞的增殖和血管生成，對VHL病相關的腫瘤具有較好的治療效果。本案例中，患者使用貝組替凡治療后，腫瘤得到了有效控制，癥狀明顯改善，生活質(zhì)量提高。同時，患者的不良反應較輕，可耐受，表明貝組替凡的安全性較好。

　　本案例表明，貝組替凡對VHL病合并多發(fā)性腫瘤患者具有較好的治療效果，且不良反應可耐受。在臨床應用中，應密切觀察患者的不良反應，及時調(diào)整治療方案，以提高患者的治療效果和生活質(zhì)量。

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