患者李某，男性，52歲，因“乏力、盜汗、脾大”就診于血液科。血常規(guī)顯示白細(xì)胞計(jì)數(shù)28×10⁹/L，中性粒細(xì)胞比例85%，血紅蛋白90g/L，血小板計(jì)數(shù)450×10⁹/L。骨髓穿刺確診為慢性髓系白血病（CML）慢性期，BCR-ABL融合基因定量檢測(cè)為35%。患者既往接受伊馬替尼治療6個(gè)月，因療效不佳（BCR-ABL未下降）換用達(dá)沙替尼，治療1年后出現(xiàn)T315I突變，BCR-ABL定量升至45%。

　　治療經(jīng)過(guò)

　　患者于2020年3月開(kāi)始接受普納替尼（Ponatinib）治療，起始劑量為45mg每日一次。普納替尼是第三代酪氨酸激酶抑制劑（TKI），對(duì)T315I突變具有高度活性。治療1個(gè)月后，患者白細(xì)胞計(jì)數(shù)降至正常范圍，脾臟縮小。治療3個(gè)月時(shí)，BCR-ABL定量降至1.2%，達(dá)到主要分子學(xué)緩解（MMR）。治療12個(gè)月時(shí)，BCR-ABL定量進(jìn)一步降至0.03%，達(dá)到深度分子學(xué)緩解（DMR）。治療期間，患者出現(xiàn)高血壓（160/100mmHg）和血脂升高，經(jīng)調(diào)整降壓藥（氨氯地平）和降脂藥（阿托伐他汀）后控制良好。

　　長(zhǎng)期隨訪

　　患者持續(xù)接受普納替尼治療5年，期間每3個(gè)月監(jiān)測(cè)BCR-ABL定量及血常規(guī)，每6個(gè)月進(jìn)行心臟超聲和肝功能檢查。治療第3年時(shí)，因出現(xiàn)輕度動(dòng)脈粥樣硬化，普納替尼劑量調(diào)整為30mg每日一次。截至2025年3月，患者BCR-ABL定量持續(xù)維持在0.01%以下，無(wú)疾病進(jìn)展，無(wú)嚴(yán)重心血管事件，生活質(zhì)量良好。

　　T315I突變是CML患者對(duì)TKI耐藥的主要原因之一，傳統(tǒng)TKI如伊馬替尼、達(dá)沙替尼等對(duì)此突變無(wú)效。普納替尼通過(guò)靶向BCR-ABL激酶活性位點(diǎn)，克服T315I突變導(dǎo)致的耐藥性。本案例中，患者經(jīng)普納替尼治療5年無(wú)進(jìn)展生存，證實(shí)了其在耐藥CML中的長(zhǎng)期療效。然而，普納替尼可能增加動(dòng)脈血栓風(fēng)險(xiǎn)，需密切監(jiān)測(cè)心血管指標(biāo)，并適時(shí)調(diào)整劑量。此外，患者需長(zhǎng)期隨訪，警惕晚期不良反應(yīng)如心力衰竭或肝毒性。

　　普納替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購(gòu)買(mǎi)，可自行出國(guó)就醫(yī)，　“海得康”作為一個(gè)專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺(tái)，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細(xì)信息和個(gè)性化建議。海得康有著豐富的國(guó)際新藥動(dòng)態(tài)知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)，能夠?yàn)閲?guó)內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來(lái)獲取幫助。

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