進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）是一種常染色體隱性遺傳病，患兒常因膽汁酸代謝異常導致頑固性瘙癢、黃疸及肝功能衰竭。傳統治療依賴肝移植或膽道分流術，但術后并發癥風險高。奧維昔巴特作為全球首款口服回腸膽汁酸轉運體（IBAT）抑制劑，通過阻斷膽汁酸腸肝循環，為PFIC治療帶來突破性進展。

　　一項納入112例PFIC患兒的PEDFIC-1研究顯示，接受奧維昔巴特（初始劑量40μg/kg/d）治療24周后，72%患兒瘙癢評分下降≥30%，瘙癢完全緩解率達41%，顯著高于安慰劑組的9%。其機制在于藥物抑制回腸IBAT活性，使膽汁酸排泄量增加3倍，血清總膽汁酸水平下降58%。臨床實踐中，一名18月齡PFIC-2型患兒治療3周后，血清膽汁酸從237μmol/L降至89μmol/L，夜間抓撓次數由每小時15次減少至2次，睡眠質量顯著改善。

　　肝功能的長期保護

　　在PEDFIC-2長期隨訪研究中，持續使用奧維昔巴特144周的患兒，肝功能指標持續改善：血清γ-谷氨酰轉移酶（GGT）較基線下降62%，堿性磷酸酶（ALP）下降54%，且未出現肝纖維化進展。肝臟硬度值從治療前的14.5kPa降至9.8kPa，提示肝實質損傷逆轉。研究顯示，該藥可減少肝細胞凋亡標志物CK-18水平47%，同時促進肝細胞再生標志物PCNA表達增加2.3倍。

　　個體化劑量與安全性管理

　　初始劑量為40μg/kg/d，若3個月后瘙癢無改善，可遞增至120μg/kg/d（最大劑量6mg/d）。常見不良反應包括腹瀉（32%）、腹痛（18%）和嘔吐（12%），多為1-2級，且隨治療時間延長逐漸減輕。對體重<19.5kg患兒，推薦使用微丸劑型；體重≥19.5kg者使用膠囊劑型，需與早餐同服以保證吸收。需注意，治療期間應每月監測肝功能、血脂及維生素K依賴性凝血因子水平，避免脂溶性維生素缺乏。

　　奧維昔巴特仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。