本文報告一例攜帶T315I突變的慢性髓系白血病（CML）患者，經(jīng)普納替尼治療后實現(xiàn)深度分子學(xué)緩解（DMR），持續(xù)緩解達36個月。通過劑量優(yōu)化與聯(lián)合用藥，有效平衡療效與安全性，為T315I突變CML的治療提供參考。

　　T315I突變；CML；普納替尼；深度分子學(xué)緩解

　　病例資料

　　患者男性，52歲，因“乏力、盜汗2周”就診。2022年5月確診為CML慢性期（CP），BCR::ABL1融合基因定量（IS）123%，基因檢測發(fā)現(xiàn)T315I突變。既往接受伊馬替尼、達沙替尼治療均失敗。

　　治療經(jīng)過

　　一線治療：

　　2022年6月啟動普納替尼45mg/d，1個月后BCR::ABL1降至0.8%（MMR），但出現(xiàn)3級皮疹，暫停治療2周，局部應(yīng)用糖皮質(zhì)激素后以30mg/d重啟。

　　劑量優(yōu)化：

　　第3個月：因3級脂肪酶升高（892U/L）減量至15mg/d；

　　第6個月：BCR::ABL1降至0.0032%（MR4.5），持續(xù)維持該劑量；

　　第12個月：出現(xiàn)2級動脈粥樣硬化，聯(lián)合阿司匹林100mg/d。

　　聯(lián)合用藥與監(jiān)測：

　　每3個月監(jiān)測BCR::ABL1、血脂、心電圖及血管超聲；

　　第18個月時，因BCR::ABL1反彈至0.01%（MR4），短暫加量至30mg/d，1個月后恢復(fù)MR4.5。

　　療效評估

　　分子學(xué)反應(yīng)：

　　治療6個月達MR4.5，12個月維持DMR，24個月時BCR::ABL1持續(xù)<0.01%（MR4.5），36個月仍為DMR。

　　生存數(shù)據(jù)：

　　至2025年3月，無進展生存期（PFS）達36個月，生活質(zhì)量評分（EORTC QLQ-C30）從基線45分提升至82分，未發(fā)生心血管事件或血管閉塞。

　　療效驗證：

　　本例療效與PACE試驗（T315I患者12個月MCyR率70%）一致，長期DMR提示普納替尼對T315I突變的強效抑制作用。

　　毒性管理：

　　通過劑量階梯式調(diào)整（45mg→30mg→15mg）及聯(lián)合阿司匹林，有效控制動脈粥樣硬化風(fēng)險，與OPTIC試驗（低劑量組AOE發(fā)生率3.2%）結(jié)果相符。

　　臨床啟示：

　　對于T315I突變CML，普納替尼是唯一有效藥物，需重視心血管毒性監(jiān)測，建議治療前評估動脈粥樣硬化風(fēng)險，治療中每3個月行血管超聲檢查。

　　兩例病例分別驗證了他拉唑帕利在gBRCA突變?nèi)橄侔�、普納替尼在T315I突變CML中的長期療效與安全性，強調(diào)了個體化劑量調(diào)整與毒性管理的重要性，為臨床實踐提供參考。

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