本文報告1例50歲女性難治性急性髓系白血病（AML）患者，接受維奈克拉聯合阿扎胞苷（VA方案）治療后獲得完全緩解（CR）的病例。患者因“疲勞”入院，骨髓穿刺示原始細胞占比60.2%，染色體分析顯示del(5)(q21q35)，NRAS基因突變陽性。經VA方案治療1周期后出現IV度骨髓抑制，調整劑量后完成2周期治療，隨后接受異基因造血干細胞移植（allo-HSCT），移植后持續CR，流式細胞術MRD陰性，達到完全供體嵌合。

　　病例資料

　　患者女性，50歲，因“疲勞”入院。查體示全身多處淋巴結腫大，血常規示白細胞計數11.24×10⁹/L，血紅蛋白69g/L，血小板計數29×10⁹/L。骨髓穿刺及活檢示骨髓有核細胞增生活躍，原始細胞占比60.2%，流式細胞術檢測46.04%的原始細胞表達CD10/34/38/117/123，染色體分析顯示核型為46,XX,del(5)(q21q35)，NRAS基因突變陽性（exon3.c.182A>G,p.Gln61Arg）。

　　治療經過

　　患者接受VA方案治療，具體為：阿扎胞苷0.1g每日1次，第1—8天；維奈克拉第1天100mg口服，第2天200mg口服，第3—11天400mg口服，第12—28天100mg口服。第12天出現IV度骨髓抑制及發熱，改用泊沙康唑預防性抗真菌治療，治療期間發生肺部及泌尿系鏈球菌感染，經抗感染治療后痊愈。第17天血常規示白細胞計數0.58×10⁹/L，血紅蛋白66g/L，血小板30×10⁹/L，中性粒細胞計數0.35×10⁹/L。第2周期調整為阿扎胞苷0.1g每日1次，第1—8天；維奈克拉100mg口服，1—28天，同時接受泊沙康唑治療，并完成HLA配型。第2周期后第38天接受allo-HSCT治療。

　　療效評估

　　移植第9天血細胞計數開始恢復，無嚴重并發癥。移植后每月復查骨髓穿刺和血常規均提示CR，流式細胞術MRD陰性，達到完全供體嵌合。

　　VA方案通過阿扎胞苷的去甲基化作用與維奈克拉的BCL-2抑制協同作用，增強對AML細胞的殺傷。盡管該患者存在NRAS突變與del5q染色體異常，但VA方案仍實現CR，提示其對復雜核型AML的潛在療效。allo-HSCT鞏固治療進一步延長生存期，降低復發風險。

　　VA方案在難治性AML治療中顯示出顯著療效，尤其適用于不適合強化化療的患者。

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