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病例報告:艾伏尼布成功誘導IDH1突變AML患者完全緩解,仿制藥怎么買?

时间:2025-04-25     作者:醫學編輯陳筱曦   阅读

  病例摘要

  患者,女性,65歲,因“乏力、牙齦出血2周”就診。血常規示白細胞12.8×109/L,血紅蛋白68g/L,血小板15×109/L。骨髓穿刺提示急性髓系白血病(AML),基因檢測發現IDH1 R132H突變,突變豐度42%。

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  治療經過

  患者接受三階段治療:

  誘導緩解

  2024年8月起口服艾伏尼布(Ivosidenib)500mg/d,聯合阿扎胞苷75mg/m^2/d(第1-7天)。

  治療第28天骨髓穿刺示原始細胞比例降至5%,達到形態學完全緩解(CR)。

  鞏固治療

  繼續單藥艾伏尼布維持治療,每3個月評估一次微小殘留病灶(MRD)。

  第3個月時MRD轉陰,IDH1突變豐度降至0.1%。

  維持治療

  持續艾伏尼布治療至第12個月,期間未出現復發或進展。

  不良反應管理

  治療期間出現2級分化綜合征(發熱、低血壓),經地塞米松10mg/d治療后緩解。未觀察到QT間期延長或腫瘤溶解綜合征。

  艾伏尼布通過抑制突變IDH1酶活性,阻斷2-羥基戊二酸(2-HG)生成,恢復骨髓細胞正常分化。本病例中,艾伏尼布聯合阿扎胞苷的CR率達100%,與AGILE研究結果(CR/CRh率54%)相比療效更優,可能因患者年齡較大、體能評分較低,對低強度化療更敏感。

  艾伏尼布為IDH1突變AML患者提供了高效低毒的治療方案,尤其適用于老年或不耐受強化療的患者。未來需探索其與維奈克拉、FLT3抑制劑的聯合應用潛力。

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