摘要：本文報告一例伴有嚴重貧血的骨髓纖維化（MF）患者，經莫洛替尼（Momelotinib，商品名Ojjaara）治療后，貧血癥狀顯著改善，脾臟體積縮小，生活質量提升，驗證了莫洛替尼在MF貧血治療中的療效。

　　關鍵詞：莫洛替尼；Ojjaara；骨髓纖維化；貧血；JAK抑制劑

　　病例簡介

　　患者，男性，58歲，診斷為原發性骨髓纖維化（PMF）伴嚴重貧血（血紅蛋白<8 g/dL），需定期輸血。既往接受過蘆可替尼（Ruxolitinib）治療，但因貧血加重停藥�；颊吆喜⑵⒛[大（肋下12 cm），伴有乏力、盜汗、骨痛等癥狀，生活質量顯著下降。

　　治療經過

　　治療啟動：

　　給予莫洛替尼200 mg，每日一次口服。

　　莫洛替尼為JAK1/2及ACVR1抑制劑，通過抑制JAK信號通路減輕炎癥反應，同時降低鐵調素水平，促進紅細胞生成。

　　貧血改善：

　　治療第4周，血紅蛋白升至9.5 g/dL，輸血間隔從2周延長至4周。

　　治療第12周，血紅蛋白穩定在11.2 g/dL，實現輸血獨立。

　　脾臟體積縮小：

　　治療前脾臟體積為2800 cm³，治療第24周縮小至1500 cm³（減少46%），患者腹部不適緩解。

　　癥狀緩解：

　　乏力、盜汗、骨痛等癥狀評分從基線8分降至2分（基于MFSAF v4.0量表）。

　　安全性評估：

　　治療期間出現1級血小板減少（血小板計數80×10^9/L），未調整劑量。

　　無嚴重感染或心血管事件發生。

　　莫洛替尼的作用機制：

　　JAK抑制：阻斷JAK1/2信號通路，減少炎癥因子釋放，緩解MF相關癥狀。

　　鐵調素調節：通過抑制ACVR1，降低鐵調素水平，促進腸道鐵吸收和紅細胞生成，改善貧血。

　　臨床證據支持：

　　MOMENTUM III期試驗顯示，莫洛替尼組24周輸血獨立率為35%，顯著高于達那唑組（17%）。

　　SIMPLIFY-1試驗中，莫洛替尼組脾臟體積縮小≥35%的患者比例為23%，優于對照組。

　　患者選擇與監測：

　　適用于中高危MF伴貧血患者，尤其對既往JAK抑制劑治療無效者。

　　治療前需評估肝功能、全血細胞計數，治療期間定期監測血小板、血紅蛋白及肝酶水平。

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