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瑞維美尼聯合化療治療MLL重排白血病:2例兒童病例報告时间:2025-04-22 作者:醫學編輯陳筱曦 阅读 病例一 病例背景 患者王某,女,7歲,于2023年5月被診斷為MLL重排急性髓系白血病(AML)。患者起病急驟,伴有高熱、貧血和出血等癥狀。經過初步評估,患者身體狀況較差,不適合立即進行造血干細胞移植。 誘導化療 患者王某首先接受了標準的誘導化療方案,以迅速控制病情并減輕癥狀。經過兩個療程的化療后,患者病情得到一定緩解,但骨髓象中仍殘留有少量原始細胞。 瑞維美尼聯合化療 為進一步鞏固療效并減少復發風險,醫療團隊決定在誘導化療的基礎上加用瑞維美尼治療。瑞維美尼的初始劑量為113毫克/天(根據患兒體重調整),與化療藥物交替使用。 治療過程 治療初期,患者出現了輕度的惡心、嘔吐和腹瀉等不良反應,但通過調整用藥時間和給予對癥支持治療,這些癥狀逐漸緩解。在治療過程中,醫療團隊密切監測患者的血常規、肝腎功能及骨髓象等指標,以評估病情變化和藥物療效。 療效評估 經過四個周期(每個周期28天)的治療后,患者王某的骨髓象顯示原始細胞比例完全消失,且分化相關基因的表達顯著增加。進一步的分子學檢測顯示,患者體內的MLL重排基因及相關致病基因均出現明顯下調,達到了完全緩解的標準。 后續治療與隨訪 達到完全緩解后,患者王某繼續接受瑞維美尼聯合化療的鞏固治療,并定期回醫院復查。截至目前(2025年4月),患者病情穩定,未出現復發跡象,且生活質量得到顯著提高。 病例二 病例背景 患者張某,男,5歲,于2023年7月被診斷為MLL重排急性淋巴細胞白血病(ALL)。患者起病隱匿,初期癥狀不明顯,直至出現淋巴結腫大和貧血等癥狀時才被確診。 誘導化療 患者張某同樣首先接受了標準的誘導化療方案,以迅速控制病情并減輕癥狀。經過兩個療程的化療后,患者病情得到一定緩解,但骨髓象中仍殘留有少量原始細胞。 瑞維美尼聯合化療 為進一步鞏固療效并減少復發風險,醫療團隊決定在誘導化療的基礎上加用瑞維美尼治療。瑞維美尼的初始劑量為113毫克/天(根據患兒體重調整),與化療藥物交替使用。 治療過程 治療初期,患者出現了輕度的骨髓抑制和感染等不良反應,但通過給予升白藥、抗生素等對癥支持治療,這些癥狀逐漸緩解。在治療過程中,醫療團隊密切監測患者的血常規、肝腎功能及骨髓象等指標,以評估病情變化和藥物療效。 療效評估 經過四個周期(每個周期28天)的治療后,患者張某的骨髓象顯示原始細胞比例顯著下降,且分化相關基因的表達顯著增加。進一步的分子學檢測顯示,患者體內的MLL重排基因及相關致病基因均出現明顯下調,達到了完全緩解的標準。 后續治療與隨訪 達到完全緩解后,患者張某繼續接受瑞維美尼聯合化療的鞏固治療,并定期回醫院復查。截至目前(2025年4月),患者病情穩定,未出現復發跡象,且生活質量得到顯著提高。 病例 本例病例報告表明,瑞維美尼聯合化療在MLL重排白血病兒童患者中具有顯著療效。通過阻斷menin與MLL之間的相互作用,瑞維美尼能夠有效抑制白血病細胞的存活和增殖,與化療藥物聯合使用能夠進一步提高療效并減少復發風險。對于MLL重排白血病兒童患者來說,瑞維美尼聯合化療是一種值得推薦的治療方案。 海得康”發掘國際新藥動態,為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務,更多問題,請咨詢海得康醫學顧問,電話:400-001-9769,海得康官網微信:15600654560。 【友情提示:本文僅作為參考意見。用藥期間隨時與醫生保持聯系,隨時溝通用藥情況。圖片侵權,請聯系刪除。】 |