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瑞維美尼治療復發/難治性急性髓系白血病:一例分子學完全緩解病例

时间:2025-04-22     作者:醫學編輯陳筱曦   阅读

  病例背景

  患者李某,男,56歲,于2020年初被診斷為急性髓系白血病(AML),攜帶KMT2A重排基因。經過多次化療和一次造血干細胞移植后,患者病情復發,成為復發/難治性急性髓系白血病患者。此時,患者對傳統化療藥物已產生耐藥性,且身體狀況較差,無法再次接受高強度的化療或移植治療。

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  治療方案選擇

  面對患者李某的困境,醫療團隊決定嘗試一種新型靶向治療藥物——瑞維美尼(Revumenib)。瑞維美尼是一種口服的小分子抑制劑,能夠阻斷menin蛋白與混合譜系白血病蛋白(MLL,即KMT2A)之間的相互作用,從而抑制白血病細胞的存活和增殖。

  治療啟動

  在充分告知患者及家屬治療風險和潛在益處后,患者李某于2022年3月開始接受瑞維美尼治療。初始劑量為163毫克/天,根據患者的耐受性和病情反應進行劑量調整。

  治療過程

  治療初期,患者出現了輕度的惡心和嘔吐等不良反應,但通過調整用藥時間和給予對癥支持治療,這些癥狀逐漸緩解。在治療過程中,醫療團隊定期監測患者的血常規、肝腎功能及骨髓象等指標,以評估病情變化和藥物療效。

  療效評估

  經過兩個周期(每個周期28天)的治療后,患者李某的骨髓象顯示原始細胞比例顯著下降,且分化相關基因(如CD11b、CD14)的表達顯著增加。進一步的分子學檢測顯示,患者體內的白血病致病關鍵靶基因(如MEIS1、HOXA9、PBX3和FLT3)均出現明顯下調,達到了分子學完全緩解的標準。

  后續治療與隨訪

  達到分子學完全緩解后,患者李某繼續接受瑞維美尼維持治療,并定期回醫院復查。截至目前(2025年4月),患者病情穩定,未出現復發跡象,且生活質量得到顯著提高。

  病例

  本例病例表明,瑞維美尼作為一種新型靶向治療藥物,在復發/難治性急性髓系白血病患者中具有顯著療效。通過阻斷menin與KMT2A之間的相互作用,瑞維美尼能夠有效抑制白血病細胞的存活和增殖,為患者帶來新的治療選擇和希望。同時,該病例也提醒我們,在面對傳統治療手段無效或耐藥的血液腫瘤患者時,應積極探索新的靶向治療藥物和聯合治療方案。

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