在有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者中，馬瓦卡坦（Mavacamten）已獲得商業批準，有助于改善左心室（LV）流出道（LVOT）梯度、緩解癥狀，并根據風險評估和緩解策略降低間隔復位治療（SRT）的資格（依據風險評估和緩解策略管理計劃[REMS]）。

　　我們研究了前150名連續的梗阻性肥厚型心肌病患者（平均年齡65歲，53%為女性，83%服用β受體阻滯劑，61%為紐約心臟協會[NYHA] III級），這些患者開始服用5mg馬瓦卡坦，并采用劑量滴定法進行癥狀評估、超聲心動圖測量LVOT梯度和LV射血分數（LVEF）。我們在基線、第4周、第8周和第12周時測量了NYHA分級、LVEF、LVOT梯度（靜息和Valsalva）的變化。

　　在261±143天（范圍31-571天）的隨訪期間，69名（46%）患者NYHA等級改善了≥1級，另外27名（18%）患者改善了≥2級。平均Valsalva LVOT梯度從基線時的72±43 mmHg降至4周時的29±31 mmHg、8周時的29±28 mmHg和12周時的30±29 mmHg（p<0.001）。基線時，100%的患者Valsalva LVOT梯度≥30 mmHg，而第4周時降至29%，第8周時降至28%，第12周時降至30%。在40名癥狀無改善的患者中，平均Valsalva LVOT梯度也從基線時的73±39 mmHg顯著降至4周時的34±27 mmHg、8周時的35±28 mmHg和12周時的30±24 mmHg（p<0.001）。基線時的平均LVEF為66±6%，第4周時變為64±5%，第8周時變為63±5%，第12周時變為62±7%（p<0.0001）。沒有患者接受SRT，也未出現LVEF≤30%或需要入院的心力衰竭情況。三名（2%）患者因LVEF<50%而需要暫時中斷馬瓦卡坦治療。

　　結論：馬瓦卡坦對有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病患者既有效又安全。

　　馬瓦卡坦仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。