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病例丨烏帕替尼對中重度青少年特應性皮炎的治療效果和安全性評估,烏帕替尼仿制藥在哪里上市

时间:2024-12-05     作者:醫學編輯李可艾   阅读

  烏帕替尼作為一種口服的JAK1抑制劑,已經成功獲得歐洲藥品管理局的批準,用于治療12歲及以上中重度特應性皮炎患者,并作為系統治療的備選藥物。盡管成人特應性皮炎患者的臨床試驗已經驗證了烏帕替尼的治療效果和安全性,但對于青少年特應性皮炎患者的真實世界數據仍然相對有限。因此,本次臨床研究針對4例中重度青少年特應性皮炎患者進行了烏帕替尼的治療效果和安全性評估。

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  患者基本情況

  患者數量:4例(男性3例,女性1例)

  平均年齡:16.25±0.96歲(范圍14-17歲)

  既往治療:曾使用達必妥(度普利尤單抗)治療,但因缺乏療效或出現副作用而中止,后轉為烏帕替尼治療。

  治療方法與劑量

  藥物:烏帕替尼

  劑量:每日15毫克

  治療周期:至少16周

  療效評估

  通過評估以下指標來衡量烏帕替尼的療效:

  EASI(濕疹面積和嚴重程度指數):第4周和第16周相對于初始基線有顯著改善。第16周時,所有患者均達到EASI 75的療效應答標準,50%的患者達到EASI 90的應答水平。

  cDLQI(兒童皮膚病生活質量指數):顯著改善,第4周為6.25±2.75,第16周為1.75±1.71。

  P-NRS(瘙癢數值評定量表):顯著改善,第4周為1.50±1.29,第16周為0.75±0.96。

  S-NRS(睡眠數值評定量表):顯著改善,第4周為2.0±1.15,第16周為0.5±0.58。

  安全性評估

  在安全性方面,評估了全血細胞計數、腎功能、肝功能、肌酶以及血脂指標。結果如下:

  肌酸磷酸激酶增加:僅一名患者出現與臨床無關的肌酸磷酸激酶增加情況。

  嚴重不良事件:未出現任何嚴重不良事件。

  本次臨床研究結果表明,烏帕替尼在治療青少年特應性皮炎患者方面表現出顯著的療效和可接受的安全性。具體表現為:

  顯著改善癥狀:通過EASI、cDLQI、P-NRS和S-NRS等指標的評估,烏帕替尼能夠顯著改善特應性皮炎患者的癥狀和生活質量。

  安全性良好:在治療期間,僅出現一名患者肌酸磷酸激酶增加的情況,且未出現任何嚴重不良事件,表明烏帕替尼在治療特應性皮炎患者中具有良好的安全性和耐受性。

  綜上,烏帕替尼作為一種口服的JAK1抑制劑,為青少年特應性皮炎患者提供了一種新的治療選擇,其療效和安全性均得到了臨床研究的驗證。

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