|
司替戊醇與Lumasiran作為1型原發(fā)性高草酸尿癥成年腎移植后草酸鹽腎病復(fù)發(fā)的挽救性治療时间:2024-10-24 作者:醫(yī)學(xué)編輯陳筱曦 阅读 1型原發(fā)性高草酸尿癥是一種罕見的導(dǎo)致腎衰竭的疾病。針對此病,乳酸脫氫酶A抑制劑司替戊醇(Stiripentol)及靶向乙醇酸氧化酶的小干擾RNA藥物L(fēng)umasiran已被提出作為治療選項,然而,相關(guān)的臨床數(shù)據(jù)仍然有限,尤其是在成人患者及接受過移植手術(shù)的患者中。 以下是一個真實臨床案例:一名51歲患者,在僅接受腎臟移植后出現(xiàn)草酸鹽腎病復(fù)發(fā),且經(jīng)活檢確診。該患者隨后接受了司替戊醇與Lumasiran的聯(lián)合治療,治療期間未發(fā)生任何不良事件。移植手術(shù)后的十四個月內(nèi),移植腎功能穩(wěn)定,血清及尿中草酸鹽水平持續(xù)保持在正常范圍內(nèi),且后續(xù)的腎活檢結(jié)果顯示草酸鹽晶體已完全消失。 此案例提示,司替戊醇與Lumasiran的聯(lián)合治療可能對1型原發(fā)性高草酸尿癥成年腎移植后草酸鹽腎病復(fù)發(fā)的患者具有積極的治療效果。然而,為了驗證這種治療策略的有效性及其是否可作為肝腎聯(lián)合移植的替代方案,仍需進一步開展深入的臨床研究。 海得康”發(fā)掘國際新藥動態(tài),為國內(nèi)患者提供全球已上市藥品的咨詢服務(wù),更多問題,請咨詢海得康醫(yī)學(xué)顧問,電話:400-001-9769,海得康官網(wǎng)微信:15600654560。 【友情提示:本文僅作為參考意見。用藥期間隨時與醫(yī)生保持聯(lián)系,隨時溝通用藥情況。圖片侵權(quán),請聯(lián)系刪除。】 |