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福他替尼停藥后持續反應:一例難治性免疫性血小板減少癥的治療經歷,藥品價格多少

时间:2024-10-09     作者:醫學編輯王明陽   阅读

  福他替尼,作為脾酪氨酸激酶(SYK)抑制劑,近年來被美國食品和藥物管理局(FDA)及歐洲藥品管理局(EMA)批準用于治療慢性免疫性血小板減少癥(ITP)。該藥物在約40%的ITP患者中顯示出良好的治療反應,且其毒性特征相對溫和。然而,關于停用fostamatinib后是否能維持治療效果,即所謂的持續反應,尚缺乏相關數據。本文報告了一例難治性ITP女性患者在使用fostamatinib后達到完全緩解,并在停藥后仍保持治療效果的罕見案例。

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  該患者在診斷ITP后的16年間,經歷了多種治療,包括類固醇、脾切除術、利妥昔單抗以及兩種可用的血小板生成素受體激動劑(TRA),但療效均不理想。在臨床試驗中開始接受fostamatinib治療后,患者達到了完全緩解,血小板計數顯著提高。治療初期,患者經歷了1-2級頭痛和腹瀉等不良事件,但通過調整fostamatinib劑量,這些副作用得到了有效控制,同時血小板計數維持在80 × 10^9/L以上。值得注意的是,在治療4年后,fostamatinib逐漸減少劑量并最終停用,患者血小板計數并未下降,保持了持續的治療效果。

  這一案例提供了fostamatinib停藥后仍能維持治療效果的初步證據,為難治性ITP患者提供了新的治療希望。盡管fostamatinib在部分ITP患者中顯示出良好的治療反應,但停藥后持續反應的機制尚不完全清楚。可能與藥物對免疫系統的長期調節作用有關,或與患者個體差異和疾病特異性有關。這一發現提示,fostamatinib可能不僅在短期內有效,而且在某些情況下,即使停藥后也能維持治療效果。

  福他替尼作為治療難治性ITP的新型藥物,展現了良好的治療潛力。本病例報告首次描述了fostamatinib停藥后仍能維持治療效果的現象,為ITP患者提供了新的治療視角。這一發現強調了對fostamatinib長期療效和停藥后持續反應機制進一步研究的重要性,以期為ITP患者提供更個性化和更有效的治療方案。

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